4月28日，诺华多发性硬化药物西尼莫德的上市申请（JXHS、29）在NMPA的状态变更为「在审批」，这预示着诺华第二款选择性1-磷酸鞘氨醇受体（S1PR）调节剂即将获批。
多发性硬化（MS）是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要表现为肌肉无力、疲劳、疼痛、认知障碍和视觉问题，已成为非外伤致残的主要原因。该病好发于20-40岁青壮年，其中女性约占2/3，据统计全球约多万MS患者，而国内有3万多确诊患者。
MS根据病程可以分为四型，即复发缓解型（RRMS约占85%）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS约占10%）和进展复发型（PRMS约占5%），其中80%RRMS可进展为SPMS。不同的分型治疗决策不同，而目前批准的药物主要针对RRMS。而目前获批的MS药物主要包括干扰素、促肾上腺皮质激素、格拉替雷、单克隆抗体和口服化学药五大类，而近年来新获批的MS药物主要集中在口服化学药和单抗上。
西尼莫德（siponimod）就是近年来新获批的一款口服化学药，它是诺华开发的一种新一代选择性1-磷酸鞘氨醇受体（S1PR）调节剂，通过与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入MS患者的中枢神经系统，从而达到抑制炎症的效果。年3月FDA批准西尼莫德用于治疗复发型MS成年患者，包括临床孤立综合征（CIS，即MS的首次临床发作）、RRMS疾病和活跃性SPMS，这使其成为FDA批准第二款SIPR调节剂，首款治疗SPMS药物。
此外，除了西尼莫德，诺华还有另外一款S1P受体调节剂——芬戈莫德，于年9月被FDA已批准上市，被认为是全球首个获批治疗MS的口服药物。目前，芬戈莫德已于年7月在国内被批准用于治疗10岁及以上的复发型MS患者。值得一提的是，上个月新基的S1PR调节剂——Ozanimod被FDA批准用于治疗成人复发型多发性硬化症(RMS)，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发性进展性疾病。
芬戈莫德自上市后，为诺华创造了巨额收益，自年以后年销售额超过30亿美元，但年其销售额开始下降。而西尼莫德的获批上市，无疑可以弥补芬戈莫德销售额下降给诺华带来的损失，据诺华年财报其销售额达到0.26亿美元，未来若可以在国内获批，其销售额有望迎来新的突破。
在国内，MS已被纳入《第一批罕见病目录》。而对于MS患者，缓解期是其治疗的关键期，可以使用疾病修正治疗（DMT）来控制MS的进展。然而据《中国多发性硬化患者生存报告（版）》，我国MS患者使用标准DMT治疗比例仅有10%，远低于欧美国家的DMT使用率（86%）。这一方面是因为MS制药药物价格太贵，另外一方面是由于MS治疗药物大多需要静脉或皮下注射。
不过，随着国家政策的利好，近两年我国已经批准了2款口服MS疾病修正治疗药物，即赛诺菲的特立氟胺和诺华的芬戈莫德，其中特立氟胺是一种氢乳清酸脱氢酶抑制剂，年7月被NMPA批准用于治疗复发型MS患者，而且还被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险谈判药品目录（年版）》乙类目录。最后衷心期望诺华的西尼莫德可以早日在国内获批，造福更多的MS患者。
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