年全球有31个新药获批（美国、日本、欧盟、韩国），其中欧盟率先批准11个，美国18个，日本和韩国各1个。今年是生物制品的丰收年，共有9个生物制品获批，严格意义上的小分子有17个获批，其中还包括3个放射性药物。
日本（绿色背景部分）
日本方面，Brodalumab是唯一一个日本首批的品种，属于IL-17单抗。该产品最早由安进公司研发，曾是阿斯利康管线中最重要的一款产品，一度被寄予厚望，业界此前预测该药上市后的年销售额将达到5亿美元至15亿美元。但在今年5月，临床数据显示brodalumab与患者自杀倾向相关，该产品被蒙上了阴影。随后阿斯利康以4.45亿美金的价格把该产品甩给了瓦伦特。年8月，该产品获得FDA推荐，有望年1季度获得FDA批准，不过说明书可能要附黑框警告。
韩国（黑色背景部分）
韩国方面，韩国率先批准了韩美的Olmutinib，用于局部晚期或转移性表皮生长因子受体（EGFR）TM突变-阳性非小细胞肺癌。从性质上讲，该产品类似于阿斯利康的AZD，也获得了FDA的突破性疗法。该产品的获批是基于I期/II期HM-EMSI-[NCT]临床试验的结果，在69个可以评估的患者中，客观响应率为62%。不过最近韩国食品医药品安全处发布消息，称Olmutinib在临床实验过程中两名患者因严重副作用而死亡，并对Olmutinib下发了限制用药警告，随后勃林格英格翰将开发权还给了韩美。
欧洲（黄色背景部分）
欧洲方面，EMA率先批准了11个新药，这11个产品中有的是领先FDA之前获得批准，也有的是被FDA拒绝过的产品，还有的是欧洲的特色药品，如类中药制剂，此外，还有两个细胞制剂。但总体上看，这11个产品都难以成为年销售额超过10亿美元的重磅。
CNS药物Brivaracetam被批准用于联合其它抗癫痫药进行癫痫控制。EMA批准该产品基于三个关键临床3期的研究(N,N和N)，与安慰剂相比，布瓦西坦每28天部分性发作（POS）频率明显减少。不过该产品尚未批准单独用药，而且说明书显示该产品与最畅销的左乙拉西坦联用并无协同效果。Opicapone是一种新型的儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，这类药物的主要作用是与左旋多巴联用时能抑制大脑内左旋多巴的分解。一项随机、双盲、安慰剂/阳性药物对照试验中，评估了opicapone作为左旋多巴的辅助用药治疗运动波动PD患者的疗效。结果显示，与安慰剂相比，opicapone50mg/d使白天“开期”无运动障碍的时间（关键的疗效指标）延长了1个多小时。Pitolisant被批准用于发作性睡眠治疗，临床试验中，30名患者给予安慰剂，32名给予pitolisant和33名给予莫达非尼治疗8周周，安慰剂、pitolisant组和莫达非尼组ESS评分平均下降值分别为-3.4（SD4.2）,-5.8（6.2）和-6.9（62），从数据上看，疗效略优于阿莫达非尼。
孤儿药EMA一共批准了5个罕见病用药，分别是Galafold,Wakix,Zalmoxis,Strimvelis和Iblias。Galafold被批准用于法布瑞氏症，早在去年该产品被FDA拒绝，后来AmicusTherapeutics针对已经得出的临床试验数据做出了更多的分析和补充，并且设计和实施新试验，结果重新提交到FDA。Strimvelis被批准用于治疗腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科患者。Strimvelis疗法是从患者的骨髓中取出干细胞，通过转导将一个正常复制的ADA基因导入干细胞，然后采取静脉输注将干细胞重新导入患者体内，之后一部分干细胞会归巢至骨髓。该疗法已在18个患儿身上实施，最早一例是在15年前。目前这18例接受Strimvelis治疗的ADA-SCID患者仍然存活。一项关键性研究显示，所有儿科ADA-SCID患者接受Strimvelis治疗后3年的存活率达%。Strimvelis只需给药一次，而且不依赖于第三方捐献者，不存在因排斥引发的免疫不相容风险。Iblias是一种重组凝血因子，用于血友病治疗。
其它领域Etelcalcetide获批用于甲状腺功能亢进，不过该产品已经被FDA拒绝，很难再激起市场的波澜。此外欧洲还批准了两个类似于中药的产品，一个是桦树皮提取物，另一个是胰腺粉。
年首批新药
美国（正常背景部分）
FDA一共批准22个新药，其中18个是美国率先批准。从治疗领域来讲，肿瘤领域有5个产品获批，感染有4个，CNS1个，免疫1个，造影剂或诊断试剂3个。其中Atezolizumab和Epclusa将会是顶级重磅产品，非常值得期待。
肿瘤领域肿瘤领域最值得期待是罗氏的PD-1单抗Atezolizumab，艾伯维的Bcl-2抑制剂Venetoclax和Clovis的PARP抑制剂Rucaparib，这三个药物都是突破性疗法，Atezolizumab是继Opdivo(BMS)和Keytruda(默沙东)之后第三个PD-1单抗。罗氏为了避开默沙东和BMS的锋芒，把首要适应症放在NSCLC和膀胱癌上。在OAK临床研究中，Atezolizumab和多西他赛治疗的总生存期分别为13.8个月和9.6个月；在POPLAR临床研究中，Atezolizumab和多西他赛治疗的总生存期分别为12.6个月和9.7个月。该产品疗效显著，销售额峰值有望达50亿美元，是不折不扣的重磅级产品。艾伯维的Bcl-2抑制剂Venetoclax获批用于17p缺失的CLL，尽管尚无PFS和OS数据，但venetoclax单药治疗使患者癌细胞数量实现临床意义的降低，总缓解率（ORR）高达79.4%。限制Venetoclax市场的因素在于17p缺失的CLL患者数量有限，不过该产品在未来5年内年销售额有望突破20亿美元。除此以外，Clovis的PAPR抑制剂Rucaparib也是非常值得北京哪家白癜风医院便宜点北京白癜风
转载请注明：http://www.ebsaw.com/jbjc/8557.html
