间充质干细胞具有多种功能，比如分泌多种细胞因子、支持造血、强大的免疫调节能力、促进组织器官自我修复能力等，能有效治疗多种疑难杂症。本文统计分析在clinicaltrials登记注册的临床试验，并结合已经发表的临床文章，对间充质干细胞临床治疗的有效性进行综合分析。
从目前的已经发表的专业文章分析，间充质干细胞治疗的病种涉及心脑血管疾病、消化系统疾病、呼吸系统疾病、免疫系统疾病、造血系统疾病、神经系统疾病，还有运动医学等（图3）。
系统疾病分析
1、心脑血管疾病
间充质干细胞能分泌丰富的促血管新生的生长因子，不仅能促进内皮细胞形成管状结构，而且能稳定这种新生的血管并促进成熟，抑制损伤细胞的凋亡，这些功能特性有利于间充质干细胞在心脑血管疾病方面的治疗。一个II期临床试验显示，通过股动脉两次（相隔45天）输入自体骨髓细胞（混合细胞，包括造血干细胞和间充质干细胞）改善下肢缺陷的血液灌注，减低严重的下肢缺血的截肢率。I-II期随机对照双盲多中心临床试验，观察和评价异体间充质干细胞（2x细胞/kg）缺血区肌肉注射治疗严重的肢体缺血，治疗6个月后，治疗组和对照组的IFN-γ、IL-1和TNF-α没有明显的差异，但是治疗组患者缺血肢体的疼痛减轻，缺血区远端的血供恢复良好。
在我国开展的一个多中心双盲对照临床试验，异体脐带间充质干细胞单次冠脉内注射治疗急性心肌梗塞，治疗组4个月后的心功能和缺陷区域的血流灌注明显优于对照组，18个月后的左室射血分数高于对照组，左心室收缩末期容积减少。甚至心脏搭桥手术后配合自体间充质干细胞心脏缺血区局部注射治疗，除了缩小疤痕面积、增加左心室射血分数，同时缺血区的侧支循环血管血流增加，心脏功能的得到一定程度的恢复。
不少研究显示间充质干细胞治疗心脏疾病在改善心脏某一功能方面有显著的改善，但是这种单次注射治疗效果只能维持几个月。
2、肝脏疾病
年瑞典报道了自体间充质干细胞治疗肝硬化的I-II期临床试验结果，进一步证明了间充质干细胞治疗能降低终末期肝病评分（End-StageLiverDiseaseScore），改善肝功能，降低转氨酶和胆红素，而且没发现不良反应。
年中山大学第三附属医学院报道了自体骨髓间充质干细胞治疗乙肝肝衰竭的大样本临床研究，间充质干细胞治疗（单次剂量、肝脏介入治疗）后短期（一个月）效果明显，肝功能改善，MELD评分降低，但是治疗组和对照组的长期生存率（约50%）没有差异，肝癌的发生率也没有差异。
年解放军第医院报道了异体脐带间充质干细胞外周静脉输入治疗乙肝肝衰竭（慢加急）的临床研究结果，按照0.5x10*6/kg的细胞数，每4周治疗一次，治疗3次；和对照组相比，治疗组肝功能改善明显，MELD评分降低，而且长期生存率提高到约70%（对照组为40%）。
医院报道了异体脐带间充质干细胞治疗肝硬化（终末期肝病）临床研究的结果，肝动脉局部注射单次治疗，3x10*7/人的细胞数，治疗半年后，肝功能得到改善，MELD评分轻微下降（从8.49将至7.57），但没提及患者总体的生存率[21]。
3、免疫性疾病
基于间充质干细胞强大的免疫调节能力，间充质干细胞最早用于与造血干细胞共移植以及治疗异体造血干细胞移植后发生的激素耐受性急性移植物抗宿主病（GVHD）。脐带间充质干细胞（1-5x10*6/kg剂量）和造血干细胞共移植治疗白血病的多中心I期临床研究结果表明，脐带间充质干细胞输注不产生明显副作用，并对病人的恢复有一定效果，但是作者明确提出依然需要深入研究脐带间充质干细胞的最佳剂量和治疗频率。脐带间充质干细胞促进造血干细胞移植II期临床试验研究中，未发现任何短期及长期毒性，治疗组与对照组2级急性移植物抗宿主病累计发生率分别为51.8%和38.9%，慢性移植物抗宿主病发生率为51.4%和74.1%；两年后，治疗组及对照组病人存活率分别为69.7%和64.3%。这些结果再一次证明，间充质干细胞和造血干细胞共移植治疗，需要优化治疗方案，重点是间充质干细胞的剂量和治疗频率。
LeBlanc等率先开展间充质干细胞治疗严重肝、肠急性GVHD的临床研究，肝、肠临床指标很快恢复；激素耐受性急性GVHD患者对间充质干细胞治疗依然敏感，临床症状减轻，生存期延长，并且没有明显的毒副作用。间充质干细胞有效治疗GVHD的效果同样出现在儿童患者身上，而且表现出很好的耐受性和安全性[26]。
间充质干细胞有强大的免疫调节作用，减少自身免疫性炎症的活性，刺激肠黏膜的修复过程，有利于促进肠道溃疡性病变的修复。异体骨髓间充质干细胞治疗难治性克罗恩病（Crhon’sdisease）的II期临床试验，2x10*6MSC/kg，每周一次，连续4次，42天后，患者的平均CDAI评分从下降到，而且生活质量持续得到提高。间充质干细胞可作为治疗溃疡性结肠炎的一个新的研究方向。
脐带间充质干细胞治疗重症难治性系统性红斑狼疮（SLE），选择16位难治性或重症SLE患者进行脐带间充质干细胞输入治疗；结果发现所有患者均有明显恢复，SLE疾病活动性评分得到明显改变，并伴随外周血Treg细胞增加，以及Th1和Th2之间相关细胞因子平衡重建，证明脐带间充质干细胞可改善SLE病情活动，并减少炎性因子。同样的机理出现在类风湿性关节炎（RA）疾病的治疗，脐带间充质干细胞通过调整患者整个机体的免疫系统，增加外周血Treg细胞的含量，减少远端关节的炎症浸润，从而明显改善远端关节的活动度，极大提高了RA患者的生活质量。
脐带间充质干细胞的免疫调节功能在多发性硬化症（MS）和肌萎缩性侧束硬化症（ALS）方面具有一定的治疗作用。一个I-II期临床试验，对15名MS患者及19名ALS患者进行鞘内或静脉内自体骨髓MSC输注治疗，治疗六个月后，ALS症患者平均ALSFRS下降不明显，但MSC患者的平均EDSS评分从6.7下降到5.9；MS患者和ALS患者的外周血Treg细胞均有一定程度的升高[30]。另一个多中心II期临床试验也证明自体骨髓MSC一定程度上改善MS患者的病情[31]。
4、其他系统疾病
异体骨髓间充质干细胞治疗严重的慢性阻塞性肺疾病（COPD）的临床试验，设计安慰剂对照组，随机入组，每个月治疗一次，治疗4次，1x10*8细胞/人，短期内肺功能有所改善，但是2年后治疗组和对照组的肺功能检测（PFT）和生活质量指数没有显著性差别，但是治疗组患者的C反应蛋白明显下降。
间充质干细胞治疗I型糖尿病的一个随机对照临床研究表明，自体骨髓间充质干细胞（2.1-3.6x10*6细胞/kg）单次注射，能保护和维持胰腺β细胞的残存功能，而对照组的胰腺β细胞逐渐进一步破坏。
自体脂肪间充质干细胞局部关节腔注射治疗骨关节炎（I-II期临床试验），1x的剂量能减轻关节局部炎症，减少疼痛，提高膝关节功能，同时促进关节软骨的再生；6个月后，WOMAC评分下降，KSS膝关节评分和KSS功能评分显著性提高。
自体骨髓间充质干细胞治疗慢性脊髓损伤的I期临床试验，间充质干细胞在脊髓损伤局部单次注射，6个月后所有患者的皮肤触感得到提高，改善神经功能和减少损伤部位的面积；根据美国脊髓损伤协会（ASIA）的损伤分级，患者治疗后从A级下降到B或C级。
一个小样本（6名患者）的I期临床试验，自体骨髓间充质干细胞治疗肾移植后持续轻微排斥反应的患者，1-2x10*6MSC/kg，治疗2次，相隔1周时间；治疗3个月后，虽然患者的整体免疫系统受抑制状态没有明显改变，但是患者血液IFN-γ浓度下降，而且能消除肾小管炎，抑制肾间质的纤维化。另一大样本（名患者）随机对照的临床研究发现自体骨髓间充质干细胞肾移植患者，治疗组患者均没有出现激素抵抗现象，而且肾功能恢复速度快；观察1年时间，治疗组患者出现感染的风险远低于对照组。
一名68岁难治性严重再生障碍性贫血患者（不符合造血干细胞移植的要求），先输入环磷酰胺预处理，第二天静脉注射异体骨髓间充质干细胞（2x10*6细胞/kg）治疗，三周后，给予第二次MSC治疗（6x10*6细胞/kg），虽然55天后患者血象改善不明显，死于真菌感染，但是患者骨髓的骨内膜中发现输入的异体间充质干细胞，而且骨髓腔内自身的间充质干细胞的数量增加。
支气管内注射异体脐带血MSC治疗早产儿支气管肺发育不良症（BPD）的I期临床试验，IL-6、IL-8、MMP-9、TNF-α、TGF-β1在治疗7天后明显下降，整体病情减轻。异体脐血单个核细胞（MNC）联合异体脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症患者，疗效由于单独脐血单个核细胞治疗组和对照组，患者社会学行为改善比较明显，CARS评分、ABC评分和CGI评估都得到改善，而且脑脊液中的HGF、BDNF和NGF含量升高[40]。
上面罗列的间充质干细胞临床研究/临床试验的结果表明：间充质干细胞能治疗多种疾病，尤其是疑难杂症（不局限于上述的病种），但这只是有效性的初步研究，尚未明确其治疗疾病的最佳治疗方案，治疗机理还需更多的探讨。
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来源：东海先生
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