专家声明澄清多发性硬化状态评估的相关概念

近期国际多发性硬化症(MS)专家委员会编写的一份声明进一步澄清了如何使用年更新的MS诊疗指南对该疾病的不同状态进行分类,并强调及时和一致地评估疾病状态的重要性。

专家委员会声明“Theclinicalcoursedescriptorsformultiplesclerosis:Aclarification,”并经过多发性硬化国际临床试验指导委员会(InternationalAdvisoryCommitteeonClinicalTrialsinMultipleSclerosis)的审核后发表在Neurology杂志上。

该委员会由美国国家MS学会和欧洲MS治疗和研究委员会(包括25名MS诊疗专家)共同支持,为研究性MS疗法的临床试验规划提供了视角和指导。

该声明的第一作者,纽约西奈山伊坎医学院的科林·戈德史密斯·迪金森多发性硬化中心主任,FredLublin博士说“通过这份发表的声明,我们鼓励医疗保健和监管机构使用MS的不同亚型描述的统一术语记录疾病活动。“这不仅对于改善患者护理至关重要,而且对准确筛选临床试验参与者也至关重要,这就好像我们要将苹果与苹果进行比较。"Lublin补充道。

在年发布的研究中,MS专家将MS分为四个亚型,并建议添加术语来描述患者当前疾病状态,如"疾病活动"和"疾病进展",并建议及时确定疾病状态。

该委员会在专家声明中写道:"纳入评估时限对于形成有效的临床决策至关重要。虽然年的研究没有具体说明评估时限,但建议至少每年进行一次疾病状态评估。然而,这些术语目前使用情况并不一致,没有统一建议疾病评估时限。特别是,欧洲和美国的监管机构在最近的MS治疗批准中使用了不同的疾病活动定义。

例如“疾病活动”在欧洲被定义为存在复发或MRI成像检测到的颅脑内活动性炎症病灶,但是在美国疾病活动的概念被限定为复发且没有规定的时限。

这种定义的分歧会导致诸多临床实践的麻烦。类似分歧可能在临床治疗、未来临床试验的进行以及卫生机构、保险机构和相关实体关于患者获得批准治疗的决定方面造成一些混乱。因此,委员会澄清了以前的临床建议和疾病过程术语的定义,如"疾病活动"、"进展"和"恶化"。

专家声明强调,"疾病活动"的定义是存在炎症活动的临床复发或MRI影像特征,而"疾病进展"是指存在残疾恶化的临床证据,与MS渐进过程中(原发性进展MS或继发性MS)患者的是否存在复发活动无关。

他们指出,"疾病活动"和"疾病进展"都需要在固定的时限内评估,建议每年或另一个预先指定的固定时间间隔内评估确定。

此外,委员会建议使用”恶化"一词来描述患者任何程度的神经功能损伤或残疾程度增加,而不论恶化是否为复发或疾病渐进的结果。

该声明支持使用标准化术语,这有助于改善患者获得合理的治疗和护理的机会。并且标准化术语的使用还有助于选择临床试验参与者,并将试验结果的临床转化。

专家委员会主席、伦敦大学学院脑科学学院院长AlanThompson博士表示目前委员会计划继续重新评估和完善标准化术语描述,特别是当今后出现新循证证据能够在临床上进一步区分MS亚型时。这将极大地改善预后、治疗选择和更有针对性疗法的研发。

声明总结道:"我们认识到MS疾病的术语和分类是动态的,随着新的临床研究数据和测量方法的建立,我们需要重新定义和澄清相关术语。为此,专家委员会计划在年对这一主题进行下一次审查,以重新审视临床术语。

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文中图片来源于google

马舒贝医生,副主任医师,首都医科大学毕业,首都医科大学与美国匹兹堡大学联合培养博士。大连医科大学硕士研究生导师。先后参与多项国家自然科学基金项目,目前主持辽宁省自然科学基金项目1项及大连市卫健委课题1项。在PNAS,STROKE等杂志发表论文10余篇。从事神经内科工作16年,在脑血管病、神经免疫性疾病诊治方面积累了丰富的临床经验,擅长神经免疫性疾病(多发性硬化,重症肌无力、视神经脊髓炎,多发性肌炎等)的诊疗。

出诊时间:每周五上午

出诊地点:医院门诊3楼

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