FDA批准Kesimpta(ofatumumab)靶向B细胞疗法用于复发的多发性硬化症患者
年8月20日--诺华公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Kesimpta?（ofatumumab，原名OMB）作为注射剂皮下使用，用于治疗成人复发性多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病和活动性继发性进展疾病。Kesimpta是一种靶向的、精确剂量和递送的B细胞疗法，与特立氟胺相比，它显示出卓越的疗效和相似的安全性，是RMS患者的首选治疗方案。
Kesimpta是第一个可以通过Sensoready?自动注射笔每月在家自行注射一次的B细胞疗法。
"这一批准对于复发性多发性硬化症患者来说是一个好消息。在关键的临床研究中，这种突破性的治疗方法使得新脑部病变的明显减少，同时减少了复发并减缓了潜在的疾病进展，"加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所所长、ASCLEPIOSI和II研究指导委员会联合主席StephenL.Hauser教授说。"通过良好安全性和耐受性的每月注射方案，患者可以在家中自我管理治疗，医院的成本。"
控制RMS的目标之一是保留神经功能以减缓恶化。尽管有几种用于治疗RMS的疾病改良疗法（DMTs），但大多数RMS患者仍会经历疾病活动。有证据表明，早期启动高效治疗可以改善RMS患者的长期结果。
"多发性硬化症（MS）是一种复杂的疾病，对疾病改变治疗的反应将因人而异，"美国国家MS协会研究执行副总裁BruceBebo博士说。"这使得拥有一系列具有不同作用机制和给药途径的可用治疗方法变得非常重要。我们很高兴有一个新的选择被批准用于治疗复发形式的MS。"
传统上，与MS中疾病活动相关的B细胞结合并消耗B细胞的B细医院或输液治疗中心提供，这可能会增加医疗保健系统的成本，并为一些患者带来生活方式负担7,8。Kesimpta为患者提供了自我管理的灵活性，通过每月一次的皮下给药，无需预先用药，无需前往输液中心。APLIOS研究是一项开放标签的II期研究，旨在确定RMS患者通过预装注射器和Sensoready笔皮下注射Kesimpta的生物等效性，而ASCLEPIOS研究的积极结果表明，Kesimpta是一种高效的B细胞疗法，可在家中轻松自我给药。
Ofatumumab于年首次被FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)，作为一种大剂量的静脉输液，由医疗服务提供者实施。随后，Ofatumumab在RMS中进行了全新的开发计划研究，因为已知B细胞在自身免疫性疾病（如MS7）的发展中起着关键作用。ofatumumab在RMS中的临床开发计划历时10年，已涉及全球多名患者，是反映广大患者群体的严格研究的一部分。发现Kesimpta通过独特的作用模式发挥作用，治疗方案（剂量）--这是专门为RMS设计的--在结果中起着关键作用。这与之前批准的CLL适应症的给药方案和给药途径不同。
Kesimpta的批准是基于III期ASCLEPIOSI和II研究的结果，其中Kesimpta在显著降低年化复发率(ARR，主要终点)、3个月确诊残疾进展风险(CDP)、钆增强型T1的数量和新的或扩大的T2病变数量方面表现出优于特立氟胺。这两项研究的结果最近发表在年8月6日的《新英格兰医学杂志》上。
关于Kesimpta(ofatumumab，原OMB)
Kesimpta是一种靶向性、精确剂量和递送的B细胞疗法，可为患有RMS的成人提供自我给药的灵活性。它是一种抗CD20单克隆抗体(mAb)，每月注射一次，皮下给药1,3。Kesimpta的初始负荷剂量在第0周、第1周和第2周给予，第一次注射在医疗保健专业人员的指导下进行。如临床前研究所示，Kesimpta被认为是通过与CD20分子上的一个独特表位结合，诱导强效B细胞溶解和耗竭而起作用。Kesimpta的选择性作用机制和皮下给药允许精确地递送到淋巴结，而MS中的B细胞耗竭是需要的，临床前研究表明，它可以保存脾脏中的B细胞。Kesimpta每月一次的剂量也可以更快地补充B细胞，并提供更多的灵活性。Ofatumumab最初由Genmab开发，并授权给葛兰素史克。诺华于年12月从葛兰素史克公司获得了ofatumumab所有适应症中的权利，包括RMS。
关于多发性硬化症
多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其特点是髓鞘破坏和大脑、视神经和脊髓的轴突损伤。MS，影响全球约万人，可分为四种主要类型的MS：临床孤立综合征(CIS)、复发缓解(RRMS)、继发性进展(SPMS)和原发性进展(PPMS)。各种形式的MS可以根据患者是否经历复发（明确定义的神经功能恶化的急性炎症发作），和/或他们是否经历神经系统损伤和残疾的进展，从疾病的发病来区分。
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