最近,美国纽约干细胞基金会(NYSCF)研究所的科学家,离多发性硬化症的细胞疗法——用患者自己的细胞制备一种可行的细胞补充疗法,更近了一步。相关研究结果发表在最近的《StemCellReports》杂志。
NYSCF科学家首次产生了来自于原发性进展型多发性硬化症患者皮肤样本的诱导多能干细胞(iPS),接下来他们开发了一种加速程序,诱导这些干细胞转化成少突胶质细胞——中枢神经系统的髓鞘形成细胞,参与多发性硬化症和其他疾病。
目前用于生产少突胶质细胞的程序,几乎要花费半年的时间来,从而限制了研究人员开展研究的能力。这项研究将这个过程的时间削减了约一半,使研究人员能够在研究中更加可行地利用这些细胞。
干细胞系和少突胶质细胞,可让研究人员能够“把时钟拨慢”,观察多发性硬化症的发展和进程,有可能在任何症状显示之前,在细胞水平上揭示疾病的发生。产生少突胶质细胞的程序得以改进之后,将为疾病模型、药物筛选和用这种方法产生的健康细胞替代大脑中的受损细胞,提供一个平台。
NYSCF首席执行官SusanL.Solomon说:“我们是如此地接近于‘发现新的治疗方法甚至治愈MS’。获得参与疾病的细胞能力提高,无疑将加速MS和许多其他疾病的研究。”
本文资深作者、NYSCF–Helmsley研究员ValentinaFossati博士说:“我们相信,这个程序将有助于MS领域和更大的科学群体,来更好地了解人类少突胶质细胞生物学和髓鞘的形成过程。这是迈向更多重大研究的第一步:产生大量人类少突胶质细胞的能力,将作为一种前所未有的工具,用于开发髓鞘再生策略,并且,患者特异性细胞的研究,可能揭示导致进行性MS的内在致病机制。”
在多发性硬化症中,轴突的保护层(称为髓磷脂),被破坏和缺失。在这项研究中,科学家们不仅改进了髓鞘形成细胞的制备程序,而且他们指出,原发性进展型患者皮肤来源的少突胶质细胞是功能性的,因此在小鼠模型中能形成它们自己的髓磷脂。这是迈向“未来开发多发性硬化症患者自体细胞移植疗法”的第一步。
这一重要突破,开辟了研究多发性硬化症和其他疾病的新途径。少突胶质细胞参与许多不同的疾病,因此本研究不仅推动了多发性硬化症的研究,而且还使NYSCF和其他科学家能够研究所有脱髓鞘和中枢神经系统疾病。
多发性硬化症是一种慢性、炎症性的中部神经系统脱髓鞘病,其特征是髓鞘脱失的反复发作,和随之而来的神经系统症状。原发性进展型多发性硬化症是多发性硬化症最严重的形式,其特征是,从疾病的发作开始神经功能稳定地衰退。目前,对于原发性进展型多发性硬化症还没有有效的治疗方法,治疗仅仅依靠症状管理。
CCTV视频介绍:干细胞:神奇的“万用细胞”
干细胞治疗:利用再生和多向分化特性治病
由于干细胞具有“万能细胞”的多向分化特性,干细胞治疗已被应用与临床医学研究与治疗领域。干细胞治疗是通过干细胞移植来替代、修复患者损伤的细胞,从而达到恢复细胞组织功能,治疗疾病的目的。一般来讲,干细胞治疗可分为干细胞移植、干细胞再生技术以及自体干细胞免疫疗法。
干细胞移植:干细胞移植广泛应用于血液病(如白血病)的治疗。进行造血干细胞移植治疗时,将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化(放)疗后,通过静脉输注植入受体内,以替代原有的病理性造血干细胞,从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的“骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植。
干细胞再生技术:这种技术是利用干细胞的复制、再生能力治疗疾病的技术。因为临床上采用的干细胞多来源于骨髓中的造血干细胞,所以也称为自体骨髓干细胞再生术或自体骨髓干细胞移植技术。
自体干细胞免疫疗法:通过调控细胞因子,修复受损的组织细胞,然后通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制受损细胞的增殖及其免疫反应,从而发挥免疫重建的功能,比如用于哮喘病的治疗。这种治疗方法在观念上完全不同于传统的治疗方法,主要强调通过修复人体免疫细胞来治疗哮喘病等呼吸道疾病。
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