最近,有研究发现患有罕见的“僵人综合征”的患者可能受益于干细胞移植。“僵人综合征”是一种以躯轴和下肢肌肉过度收缩,伴肌痛性肌肉痉挛为特征的、罕见的、严重的中枢神经系统疾病。临床常表现为以躯干、肢体为主的持续性肌僵硬,突然的刺激可引起痛性痉挛发作,睡眠时消失。
“僵人综合征”患者通常用药物治疗,旨在控制痉挛,或在更严重的情况下服用癫痫治疗药物。新的研究表明,服用药物无效的患者可能受益于自体干细胞移植治疗。医院研究所研究人员说,目前主要的干细胞治疗措施是分离提取患者自身的干细胞,再注射回体内。这样的干细胞移植策略已经应用于治疗多发性硬化症、白血病等。
“当我们给患者实施自体干细胞移植会同时使用化疗,以杀死更多的肿瘤细胞,”研究人员Bayer告诉记者,“不过,高剂量的化疗不仅会杀死肿瘤细胞,还会关闭产生造血细胞的骨髓工厂。因此,需要移植新的干细胞去替代那些关闭的骨髓细胞。”就“僵人综合征”患者而言,化疗的作用是杀死病变的免疫细胞,但是也会杀死一些好细胞,因此也要输注新的细胞来补充。通过输注自体干细胞,“僵人综合征”患者病情有所减轻,为此种罕见病治疗带来了新的希望。
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