汇总2016年上半年FDA批准13个

年上半年FDA批准了13个新分子实体和新生物药，虽然获批数量不多，但每个品种都是市场急需品种，按照销售额规模预测，在这些品种中预计能够产生6个“重磅药物”。

新药获批数量减少

年上半年FDA共批准13个新分子实体和新生物药。与前几年相比，上半年获批的新药并不多。一方面，从时间、金钱和技术上来讲，新药的开发越来越难；另一方面FDA的审批越来越严格。

图一：近十年FDA批准新分子实体和新生物药数量情况

新药研发热点领域集中

年FDA批准的13个新分子实体和新生物药中，共包括7种治疗领域。其中神经系统、抗感染及抗肿瘤依然是目前的研究热点，有7个药物获批，占据半壁江山。

图二：13个新药治疗领域分布

上半年获批的13个药物统计

年上半年FDA共批准8个新分子实体占62%，5个新生物制品占38%。获批的5个生物药均为单抗品种，也是目前市场的研究重点，未来单抗药物获批数量也将逐渐增加。

表一：年上半年FDA批准13个新生物药和新生物制品

“重磅药物”来袭

汤森路透预测13个新药中，有6个药物销售额能超过10亿美元。其中包括4个小分子品种和2个单抗品种。吉利德治疗丙肝的sofosbuvir/velpatasvir独占鳌头，销售额达亿美元。

对于UCB的BRIVARACETAM，汤森路透并未给出其预测数据，但根据UCB的另一个类似品种左乙拉西坦在市场在市场年销售额达17亿美元。新一代品种BRIVARACETAM也将有不俗的表现。

另外6个品种由于其适应症狭窄，销售额达不到“重磅药物”的规模，但其在各自的领域依然发挥着重要的作用，满足尚未满足的临床需求，提供更多的治疗方法。

图三：汤森路透预测各药物年销售额/百万美元

药物简讯

FDA在年上半年批准的新药是相当好的，7个品种为首个新的治疗药物、4个品种为新一代药物、2个品种为精准诊断药物。

首个新治疗药物

1、PIMAVANSERINTARTRATE是FDA首次批准用于治疗帕金森病患者精神病症状相关的幻觉和妄想的药物。该药用于帕金森病相关幻觉和妄想的机制尚不明确，可能与其是一种5-HT2A受体的反向激动剂和拮抗剂有关，此外可能与5-HT2C受体也有关联。由于没有多数精神分裂药物的多巴胺受体活性，因此其没有不自主运动副作用。该药也已于之前获得了FDA的突破性疗法认定以及优先审评资格。

2、VENETOCLAX是被FDA批准的首个B细胞淋巴因子-2抑制剂，用于治疗慢性淋巴细胞白血病。之前FDA已授予其突破性药物认定、优先审查资格、加速审批资格。VENETOCLAX已经斩获FDA3个突破性药物资格。

3、Atezolizumab是FDA批准的首个PD-L1抑制剂，用于膀胱癌最常见的类型尿路上皮癌的治疗，同时获批的还有其伴随诊断试剂盒即VentanaPD-L1（SP）。该药此前已获得FDA突破性药物、加速审批、优先审批等多重地位，比计划的审批时间提前4个月。PD-L1抑制剂能够通过靶向PD-1/PD-L1通道，阻断其作用，帮助人体免疫系统对抗癌细胞。

4、Sofosbuvir/Velpatasvir是FDA批准的第一个用于治疗全部6种基因型的成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。也是惟一全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗方案。该复方共有两种规格：毫克和毫克。其中，复方之一Sofosbuvir已于年上市，而Velpatasvir是一种全新的药物，至今无单方上市。该药的获批使吉利德公司在丙肝治疗领域的霸主地位进一步得到巩固。

5、DEFIBROTIDESODIUM（去纤苷钠）是FDA第一个用于治疗严重肝小静脉闭塞的药物。FDA授予Defitelio优先审查资格，以及孤儿药的指定。去纤苷钠的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT（血液或骨髓造血干细胞移植）后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷钠针对此适应症。

6、RESLIZUMAB被FDA批准用于与其他抗哮喘药联合用于18岁及以上重症嗜酸性细胞型哮喘患者的维持治疗。该药是一种人源化的IL-5重组单克隆抗体（IgG4kappa），规格为毫克/10毫升，仅需每4周注射1次，为哮喘患者提供了一种新的治疗选择。IL-5是一种细胞因子，能够调节嗜酸性粒细胞的生长、活化、存活，并能够为嗜酸性粒细胞从骨髓迁移至肺部及其他器官提供重要的信号。瑞利珠单抗能够与IL-5结合，有效阻断IL-5的作用，从而降低嗜酸性粒细胞水平。

7、Obiltoxaximab是被FDA批准用于联合适当的抗菌药物，注射治疗吸入性炭疽，还获准用于替代疗法不具备或不恰当时吸入性炭疽热的防治。Obiltoxaximab是一种结合于炭疽毒素保护性抗原成分的单克隆抗体，由ElusysTherapeutics公司开发，通过FDA的动物法则获批。FDA的动物法则允许在人类中开展充分控制疗效研究不可行或不道德的情况下，采用来自充分的良好对照的动物研究数据来支持批准产品上市。

新一代治疗药物

1、BRIVARACETAM（布瓦西坦）为新一代抗癫痫药物，被FDA批准用于用于治疗16岁及以上癫痫患者的局部性癫痫发作。比利时UCB公司的开浦兰（左乙拉西坦）遭遇专利悬崖后推出的一款新型的抗癫痫药物，其结构与左拉西坦相似。布瓦西坦良好的药理学活性、临床疗效及安全性有望成为继左乙拉西坦后又一重磅抗癫痫药物。

2、DACLIZUMAB（达利珠单抗）不算是一种新药，年罗氏开发的达利珠单抗以商品名Zenapax上市，用于器官移植的免疫抑制，因销量不佳，年Zenapax正式退市。但百健通过简单的蛋白工程改造，优化了达利珠单抗的药学性质。年5月，FDA批准百健/艾伯维合作开发的达利珠单抗用于复发性多发性硬化症。

3、ObeticholicAcid为第二个治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物，获得FDA加速批准上市。在此之前，熊去氧胆酸作为唯一批准治疗PBC的药物被广泛应用，然而有多达40%的PBC患者对熊去氧胆酸治疗反应不良，而且这类患者的肝移植生存率明显低于熊去氧胆酸治疗反应良好的患者。奥贝胆酸的上市能够弥补这一临床需求。

4、Ixekizumab是继诺华Cosentyx之后上市的第2款IL-17A单抗抗炎药，FDA批准用于治疗成人中度至重度块型银屑病。该药是一种人源化IgG4单克隆抗体，能够中和对抗促炎性细胞因子白介素-17A（IL-17A）。IL-17A被认为在多种自身免疫性疾病的炎性反应中发挥关键作用，抗体结合IL-17后能够抑制炎症反应，进而影响银屑病的发生。

精准诊断剂

1、FluciclovineF-18：FDA批准BlueEarth公司的FluciclovineF-18（Axumin）上市，用于复发性前列腺癌的筛查与探测。该药是一种可注射的放射性药剂，被批准用于对疑似复发性前列腺癌患者的PET成像。Fluciclovine是一种合成氨基酸，可以由特定的氨基酸运载体进行主动转运，并且已被证明可以被前列腺癌细胞高效吸收。

2、GalliumGa68Dotatate：FDA批准AdvancedAcceleratorApplications公司的试剂盒GalliumGa68Dotatate（Netspot）上市。该药是一种无菌的镓68dotatate静脉注射的单剂量试剂盒，是一种用于PET成像的放射性诊断试剂，旨在定位成人及儿童生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤患者的肿瘤部位。

1、FDA说明书

2、上半年FDA批准的新分子实体和新生物制品