根据中国癌症登记中心的统计，年中国肝癌新发病例数达40万例，占全球肝癌新发病例数的48%。肝细胞癌是肝癌的主要亚型，大约占到所有肝癌患者的90%，年新发病例数达到36万例。
JAVELINBladder研究，III期药物：avelumab（PD-L1单抗）公司：辉瑞/默克适应证：尿路上皮癌一线维持疗法里程碑意义：首个成功改善晚期尿路上皮癌患者总生存期的一线免疫疗法1月6日，辉瑞/默克雪兰诺宣布III期JAVELINBladder研究在预定的中期分析中到达了改善OS的主要终点。JAVELINBladder研究入组了例初治的接受诱导化疗后疾病未进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，随机分组分别给予avelumab和最佳支持治疗（BSC）作为一线维持治疗，或只给予BSC。结果发现，avelumab+BSC治疗组患者的生存期显著长于仅接受BSC的患者，而且这种统计学显著性差异在所有患者和PD-L1阳性亚组患者中均有体现。avelumab的安全性结果与之前研究一致，详细数据将在不久后召开的学术会议上公布。膀胱癌是全球第10大常见肿瘤，年全球新确诊大约50万例膀胱癌患者。美国的膀胱癌患者数量占到全球的大约90%。如果膀胱癌发生转移，5年生存率只有5%。化疗是晚期膀胱癌患者当前的一线标准治疗方案，初始应答率很高，但是实现完全缓解的概率较低，大多数患者会在接受治疗的9个月内出现疾病进展。因此化疗后延缓疾病复发，延长患者总生存期是膀胱癌临床治疗面临的迫切需求。/5/9，FDA加速批准avelumab用于铂类药物化疗后疾病进展或术前/术后接受铂类药物化疗12个月内疾病恶化的局部晚期或转移性尿路上皮癌。JAVELINBladder研究的结果将作为确证性证据，被辉瑞/默克用于寻求获得FDA针对该适应症的完全批准。PEGASUS研究，III期药物：pegcetacoplan（补体C3抑制剂）
公司：ApellisPharmaceuticals
适应证：阵发性睡眠性血红蛋白尿症
里程碑意义：第一个在改善PNH患者血红蛋白方面相比标准治疗药物Soliris（依库珠单抗）具有优势的在研药物，第一个证明在减少输血方面优于依库珠单抗的药物
1月7日，Apellis制药公司宣布其补体C3抑制剂pegcetacoplan一项治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的III期PEGASUS研究获得阳性结果。
PNH是造血干细胞基因突变导致红细胞膜缺陷性而诱发的一种后天获得性溶血性疾病，是一种威胁生命的慢性罕见血液疾病。临床表现为与睡眠有关、间歇发作的慢性血管内溶血、血红蛋白尿等。PNH全球患者数量大约人，患者发病高峰年龄在20～40岁之间，个别发生在儿童或老年，男性显著多于女性。PNH治疗选择有限，标准疗法是Alexion公司年推出的补体C5抑制剂依库珠单抗。
PEGASUS研究入组了80例PNH患者，评估pegcetacoplan相比依库珠单抗的疗效和安全性差异。患者在入组前必须先经依库珠单抗治疗并达到病情稳定3个月以上，基线血红蛋白水平＜10.5g/dL。在前4周导入期内，患者接受每周2次的pegcetacoplanmg以及依库珠单抗。在之后的16周随机、对照治疗期内，患者随机化分组，分别接受每周2次的pegcetacoplanmg或之前剂量的依库珠单抗。完成随机对照治疗期的患者，不考虑此前的随机化分组结果，均继续接受32周开放标签的pegcetacoplan治疗。
初步数据表明，pegcetacoplan组（n=41）患者第16周的血红蛋白水平较基线水平（8.7g/dL）增加了2.4g/dL，依库珠单抗组（n=39）患者血红蛋白水平较基线水平（8.7g/dL）减少了1.5g/dL，pegcetacoplan相比依库珠单抗可使血红蛋白显著改善3.8g/dL（p0.）。此外，pegcetacoplan在减少患者输血方面显著优于伊库珠单抗（不需要输血患者85%vs15%），在LDH水平和疲劳评分方面也有积极结果。安全性方面，pegcetacoplan与依库珠单抗具有可比性。研究的详细结果将在不久后召开的学术会议上公布。
Soliris的年全球销售额达到39.46亿美元，其作用机制是与人C5补体蛋白特异性结合，阻止其裂解为C5a和C5b，从而无法形成膜攻击复合物。而pegcetacoplan作用的是C5的上游信号分子补体C3，可以同时阻止血管内溶血和血管外溶血。pegcetacopla将使PNH的临床治疗标准进行较大的提升。
DESTINY-Gastric01研究，II期药物：DS-（HER2ADC）
公司：阿斯利康/第一三共
适应证：接受过2种以上疗法（包括曲妥珠单抗、化疗）后疾病进展的不可手术或转移性HER2+胃癌或胃食管连接部癌
里程碑意义：第一个在胃癌中获得关键积极临床数据的ADC药物，有望成为首个获批治疗胃癌的ADC药物
1月27日，第一三共/阿斯利康宣布抗体偶联药物DS-治疗晚期胃癌或胃食管连接部癌患者的关键II期DESTINY-Gastric01研究获得积极一线结果。
DESTINY-Gastric01研究采用开放标签设计，在日本和韩国的多个中心入组了例既往接受过2种以上疗法（包括曲妥珠单抗和化疗）的不可手术切除或转移性HER2阳性胃癌或胃食管连接部癌患者。患者按照2:1随机分组，分别给予DS-（6.4mg/kg，每3周1次）或临床医师选择的化疗（紫杉醇或伊立替康单药）。研究的主要终点是ORR，次要终点是OS、PFS、DOR、DCR、药动学、安全性等。
结果显示，DESTINY-Gastric01研究到达了主要终点，DS-治疗组经独立审评委员会评估的ORR较对照组有统计学意义和临床意义上的显著改善，同时对关键次要终点OS的改善也具有统计学和临床上的显著意义。DS-的总体安全性和耐受性数据与既往研究结果一致。
DS-可以说是眼下最受
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