孤儿药源自眼镜蛇毒的RPI78M有望治

近日，FDA授予NutraPharma生物技术公司的在研药物RPI-78M孤儿药资格（意为治疗罕见疾病的药物，并享有一定优惠政策），用于治疗0到16岁儿童的多发性硬化症（MS）。

RPI-78M最初源自眼镜蛇毒的提取物，是烟碱乙酰胆碱受体的拮抗剂。据信，类似RPI-78M这样的神经毒素可以保护神经细胞免于凋亡。

多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统中的罕见疾病，其特征在于炎症、脱髓鞘和轴突损伤。虽然疾病的确切病因尚不清楚，但有研究表明免疫系统在多发性硬化症（MS）的发病机制中发挥核心作用。