【行业动态】柳叶刀:化疗+干细胞移植,多
6月9日,《柳叶刀》发表了一份临床试验的最新成果:来自于渥太华大学的研究团队通过抑制并重新启动免疫系统医治多发性硬化症(MS),并取得了突破性进展。
这1创新方案将化疗、干细胞移植结合起来,成功医治了23名急性MS患者,将他们的大脑病变、复发率近乎控制为零。临床Ⅱ期的结果显示,23名医治后幸存的患者中有8名已7年多时间没有出现过复发。这是现有医治手段达不到的成效。化疗+干细胞移植重塑免疫系统,改变毛病攻击数据统计,全球约万人得了多发性硬化症。作为一种常见的中枢神经脱髓鞘疾病,多发性硬化症患者大脑神经会出现多发性炎性脱髓鞘斑,且病发部位、程度各异。常见症状包括视力模糊、极度疲劳、部份或完全瘫痪等等,主要病因是由于免疫系统出现异常,毛病地攻击人体中枢神经系统(大脑、脊髓和视觉神经)。病发早期,患者大脑会出现炎症,并会伴随恶化、复发等严重发展。
医院的干细胞移植专家、渥太华大学副教授HaroldAtkins医院著名神经病学家eedman博士带领团队首创了一种医治新思路——“免疫消融和自体造血干细胞移植”(immunoablationandautologoushematopoieticstemcelltransplantation,IAHSCT)。这类医治方案会瓦解掉机体原有的免疫系统,并通过移植造血干细胞重新构建一个新系统。再生的免疫体系能够清除初期患者大脑中所有的炎症病灶,并保持长时间的监控功能,对病情实现持久的控制。这1临床试验首次对MS患者炎症实现了完全、长时间地抑制。临床Ⅱ期结果近乎为零的复发率,但是合适对象受限共24名急性复发MS患者参加了临床试验,并在医治后延续视察了4至13年(平均6.7年)。其中,唯一一名患者在化疗后由于肝功能衰竭、脓毒症而去世。其余23名患者在接受医治后都幸存,且迄今没有出现过病情复发。在医治之前,这些患者平均每1.2年复发一次。
另外,接受医治的患者大脑中没有再检测到活跃的炎症病变。他们不需要再服用控制病情的经常使用药物。70%的患者病情得到了完全的控制。40%的受试对象包括视力丧失、肌肉无力、身体失衡等在内的症状出现减缓和逆转。通常,大脑萎缩的平均速度常常用于衡量MS病情发展。接受医治后,患者大脑的平均萎缩速度恢复至正常水平。其中一些患者乃至已重新开始了正常的生活,包括工作、上学、结婚、生子。Freedman教授表示,这1干预疗法主要适用于初期患者。虽然目前的临床试验范围相对较小,但是成功率较高,且相比于任何已有医治手段,它的预后效果最好。但是,这1医治手段相对较复杂,只有在MS医治、干细胞移植领域有着丰富经验的专家和医生才能操作。来源:柳叶刀
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