促进神经修复,最大程度保留认知和行动功能是有进展的RMS患者的重要治疗目标。
多发性硬化(MS)是一种进展性中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病,主要临床特征为反复发作的脑、脊髓及视神经受损。80%~85%的患者在初始病程中表现为复发缓解型(RRMS),其中绝大部分患者会发展为有进展的RMS[1]。
尽管MS较少见,但由于多发于青壮年时期,约25%的患者完全失去工作能力[2],超过90%的进展期患者行走需要辅助[3],给患者带来极大的疾病负担与经济负担。因此,延缓残疾进展、延长行走时间对有进展的RMS患者至关重要。多篇研究及文献指出,刺激神经修复是有进展的MS病因学确定的治疗目标[4]。
疾病修正治疗(DMT)是复发型MS的标准治疗,但在国内能满足有进展的RMS患者治疗目标的口服DMT药物仅有西尼莫德。西尼莫德是国家1类新药,已于年5月在我国获批用于治疗成人复发型多发性硬化(RMS),包括临床孤立综合征(CIS)、复发缓解型疾病(RRMS)和活动性继发进展型疾病(ActiveSPMS),实现了全球同步获批。
近期发表在《Cells》上的一篇综述中,作者对最近的证据进行了总结并得出结论,西尼莫德在有进展的RMS患者中的积极作用可能是由于与中枢神经系统细胞内的直接作用[5]。西尼莫德的创新机制引起学术届广泛
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