年10月24～25日，“年中国罕见病大会”在北京举行。该会议由国家卫生健康委、国家药品监督管理局指导，中国罕见病联盟主办，医院、医院协会、中国医药创新促进会、医院学会罕见病分会、北京罕见病诊疗与保障学会联合承办。MS与NMO病友会工作人员亲临会议现场，为病友以及病友家属带来第一手会议资料。
大会设开幕式、主论坛及九个分论坛和十个卫星会，吸引了来自行政部门和海内外科研院所、医药协/学会、医疗机构、高等院校等机构的知名专家学者与罕见病患者等余人，并于会议期间发布了国家卫生健康委“十三五”规划教材《罕见病学》和《中国罕见病社会学调研》。
大会开幕式由中国罕见病联盟执行理事长李林康主持。
中国罕见病联盟执行理事长李林康
致敬凝聚力，疫情汹汹不挡罕见病事业硕果累累
医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛
医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士代表中国罕见病联盟致辞时表示，在“健康中国”战略的指导下，我国罕见病防治工作得到了党和国家的高度重视，各项推动罕见病防治工作发展的政策密集出台，我国罕见病相关工作迈向了新的阶段。联盟自成立以来，在聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、连接各界推动我国罕见病事业发展方面开展了卓有成效的工作。在罕见病诊疗方面，推动罕见病多学科诊疗，开展罕见病诊疗培训，开展罕见病注册登记和推动我国罕见病直报。在罕见病药物可及和医疗保障方面，开展理论及政策研究，探索中国特色的罕见病药物和医疗保障方案。未来，联盟将与各位同道一起继续深耕罕见病领域，为早日实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，建设健康中国，决胜全面建成小康社会做出新的更大贡献。
生命安全第一，是党和政府对人民的承诺
国家药监局副局长陈时飞
国家药监局副局长陈时飞指出，国家药监局认真贯彻落实习近平总书记有关药品监管工作的重要指示批示精神，高度重视罕见病患者的用药需求，以深化审评审批制度改革为统领，从加强法规标准建设、优化注册管理体系、提高药品审评审批效率等方面入手，开展了大量工作。在优化审批审评程序，加快罕见病用药上市的速度方面，建立了罕见病药品的优先审评审批程序，为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道，60天内完成审批。在满足临床急需方面，已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单，其中罕见病治疗药品超过总量的50%，第三批评审名单的工作已经接近尾声，即将可以公布。在构建沟通平台，做好罕见病治疗药品研发的服务和指导，建立了药品研发与技术审评衔接的沟通讨论机制，还陆续出台了接受药品境外临床适应数据的技术指导原则。在加强部门联动方面，配合有关部门对罕见病治疗药品实施优惠政策。陈局长肯定了联盟在凝聚社会力量推动罕见病药物可及方面的工作。下一步，国家药监局将会同国家卫健委等有关部门坚持深化改革，鼓励创新，加强部门联动，鼓励支持罕见病治疗药品的研发，进一步保证罕见病患者的权益。由此我们可回忆到今年余热未退的好消息:年05月08日，诺华（Novartis）制药在中国提交的西尼莫德片上市申请获得中国国家药监局批准用于治疗成人复发型多发性硬化症。并于8月25日开出首张处方。（MS情报站
停摆进展，延续可能：国家一类新药万立能?（西尼莫德）开出首张处方）
聚焦共同努力，助力罕见病防治事业发展
国家工业和信息化部副部长王江平
国家工业和信息化部副部长王江平指出，提高罕见病诊疗水平是健康中国建设的一项重要任务，罕见病疾病负担重、社会
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