加拿大干细胞研究:多发性硬化减缓延续13
新数据显示,参与加拿大研究的24例复发减缓型多发性硬化(MS)患者在接受自体造血干细胞移植(aHSCT)后13年间,除1例患者外均无疾病复发。主要研究者,来自加拿大安大略省渥太华大学的eedman在年多发性硬化中心同盟(CMSC)年会上公布了该研究结果,并发表于TheLancet杂志。
移植前,24例参与加拿大MS骨髓移植研究的患者经历了次复发,或1.2次/人年,移植后,在13年随访期间23例幸存者无复发。但是,有1例患者(4%)死于医治方案而至的肝坏死和败血症。
这项临床2医院进行,入组年龄在岁的多发性硬化患者,预后不良,且存在延续的疾病活动,扩大残疾状态量表评分3..0。在使用白消安、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白后进行CD34-选择性aHSCs移植。主要结局为无多发性硬化活动事件。
平均随访6.7年(范围3..7)。主要结局,移植后3年时无多发性硬化活动幸存者比例为69.6%(95%CI46.6–84.2)。在aHSCT后的13年随访期间,次MRI顺序扫描检测没有发现复发或Gd增强病变或新T2病灶。患者的脑萎缩速率下降至健康对比者的预期水平。24例患者中有一例死于移植相干并发症。35%患者的扩大残疾状态量表得分有延续改良。在无其他药物使用的情况下,首次长时间未发现CNS炎症活动。另外,许多患者的神经系统功能有显著恢复。
来源:生物
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