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新药研发领域,创新已经成为制药行业的主旋律。年,美国FDA的药品评价与研究中心(CDER)批准了45个药物,超过了年的41项。可以看到新批准的药物(其中三分之一被FDA授予快速通道资格),另外就是今年的全球研发产品线中的热门适应症。糖尿病(#1)是今年的最热适应症。市场和研发产品线竞争非常激烈,许多大的制药企业都在竞夺市场份额。年,糖尿病在包括额外63个适应症的治疗领域中囊括了近一半的资金,吸引了惊人的高达18亿美元的IPO和风险投资,考虑到在年糖尿病的10个重磅炸弹药物,产生近亿美元的综合销售。肿瘤继续作为占主导地位的治疗领域,在前50大适应症中占据30%,在前10大适应症中占据70%。然而,适应症的重新排序说明了今年重点的转移。乳腺癌(#2)和非小细胞肺癌(#3)保留了自己的位置,前50大肿瘤适应症平均攀升了11位,脑肿瘤(#6),黑色素瘤(#9)和B细胞淋巴瘤(#17)平均攀升了18位。这些提高主要是基于年的强劲的IPO和风险投资基金的贡献。例如,Immunocore的3亿3万美元的风险融资主要是为了他们的首选免疫治疗imcgp用于黑色素瘤的后期开发。Immunocore的合作方包括与礼来(包括礼来药物与imcgp组合的临床研究)、阿斯利康、葛兰素史克、罗氏,展示了在肿瘤研究方面大小公司合作的潜力。
总体而言,年超过三分之一的治疗领域的资金被分配给肿瘤领域,IPO和风险投资加起来达到惊人80多亿美元。随着全球肿瘤市场的持续稳定增长,以及年全球肿瘤销售额超过0亿美元大关,肿瘤是唯一一个可以支配如此多投资的治疗领域。年美国批准的新药中三分之一是针对肿瘤适应症一点儿也不奇怪,这一领域将令公司和投资者保持兴奋,他们将继续资助肿瘤药物开发上的创新。对这些热门的适应症的进一步分析包括我们的肿瘤深度潜水(OncologyDeepDive),这超出了出资解决肿瘤药物开发的创新问题。肿瘤保持在治疗领域名单中的领先地位,神经科则取得了显着的进步,进入前5。今年前50名适应症中有6个神经科的适应症。其中,疼痛(#4)和阿尔茨海默病(#5)保持前10的位置。疼痛虽然失去了第一的位置但仍然是最热门的适应症之一。疼痛作为许多疾病的生理后果,可预见在未来疼痛扔将是一个热门适应症。
阿尔茨海默氏病,尽管对有效疗法的高度未满足需求,还没有改变疾病疗法,但是是最具挑战性的疾病之一,同时也是最有吸引力的疾病之一。
神经治疗领域中,肌萎缩侧索硬化症(ALS)变动很大进入前50。ALS是监管机构的一个重点。年处于不同发展阶段46个候选药物中,四个已收到FDA快速通道指定,五个已获得孤儿药资格,包括来自MaasBioIABandTreeway的很有希望的临床前和I期候选药物。虽然Masiviera至今在肿瘤方面不成功,FDA最近批准了以同情使用的方式用于ALS患者,这可能预测未来针对该疾病的成功。最后,癫痫也悄悄进入前50,比去年提高了两位。在免疫学领域,类风湿性关节炎(RA)(#12),多发性硬化症(MS)(#36)和系统性红斑狼疮(#47)是今年前50名单中仅有的三个适应症。尽管已经有非常有效和巨大的成功的疾病修饰疗法治疗类风湿性关节炎,新的治疗药物仍然在扑向市场。Celgene似乎热衷于这个领域,OTEZLA(apremilast)被批准用于银屑病性关节炎。
赛诺菲、Regeneron等待FDA批准一个潜在的类风湿性关节炎重磅炸弹Sarilumab,III期临床数据显示其优于AbbVie的Humira(阿达木单抗)。
多发性硬化症治疗药市场后期产品线中有前途的产品蜂拥而至。但是最近Biogen的多发性硬化症药物opicinumabIII期研究未能满足主要终点。罗氏的Ocrevus(ocrelizumab)会有更好的成功,二月被授予复发/缓解以及原发进展型多发性硬化症的突破疗法指定。如果成功,罗氏公司可能会撼动整个市场。
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