▎药明康德/报道
今天，诺华(Novartis)公司宣布了其3期EXPAND临床研究的结果。该临床试验评估了口服型、每日一次BAF（siponimod）在治疗继发渐进性多发性硬化症（secondaryprogressivemultiplesclerosis，SPMS）的疗效和安全性，研究达到了主要终点——与安慰剂相比，显著减少残疾进展的风险。迄今为止，3期EXPAND临床研究是针对SPMS而展开的最大规模随机、对照性研究。
▲多发性硬化症的致病原因（图片来源：MayoClinic）
多发性硬化症（MultipleSclerosis，MS）是一种中枢神经系统的慢性疾病，由于炎症和组织损失原因，大脑、视神经和脊髓的正常运作遭到破坏。患者会出现视觉障碍、肌肉无力、抑郁、讲话困难、严重疲劳、认知障碍等不同症状，严重的患者可以导致行动障碍和残疾。目前，全世界范围约有多万患者。
▲多发性硬化症的症状（图片来源：Wikipedia）
从疾病分类看，多发性硬化症多为复发性缓解性（RRMS）类型，以及较少数量的原发渐进性(PPMS)和继发渐进性(SPMS)类型。目前，后两种类型仍然无有效的治疗药物。
▲Siponimod的分子式（图片来源：NIH）
诺华正在开发的临床新药siponimod是特定类型的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体的选择性调节剂。S1P受体通常表达在中枢神经系统的特定细胞表面，这些S1P阳性细胞往往引起中枢神经系统损伤，驱动SPMS病情中的功能性丧失。Siponimod的作用机理便是通过进入大脑并结合这些特定受体，可以防止活化这些危害性细胞，从而有助于减少机体和认知功能的损坏。
▲S1P信号通路的构成（图片来源：NatureReviews）
EXPAND临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验。该研究共纳入来自31个国家的名SPMS患者。患者随机接受2mg剂量的siponimod或安慰剂。该研究的主要终点是在预定的三个月时间内的改善可证明的残疾进展度。
▲S1P信号通路与炎症反应（图片来源：NatureReviews）
诺华药物开发的全球负责人兼首席医务官VasantNarasimhan博士说道：“SPMS是MS的一种严重形式，很有必要进行有效治疗方案的开发，以帮助延缓那些生活在残疾进展状况下的患者。EXPAND的良好数据非常令人鼓舞。我们期待着在近期的国际会议上分享详细数据结果，并感谢所有的临床研究参与者和科研人员。”
参考资料：
[1]NovartisAG(NVS)ToutsPhaseIIIDataforMSDrugSiponimod
[2]Novartis’BAFmeetsmaingoalinsecondaryprogressivemultiplesclerosistrial
[3]NovartisannouncespositivephaseIIIresultsforMSdrugsiponimod
[4]Novartis官方网站
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