多发性硬化症(MS)是一种复杂的神经系统疾病,是最常见的中枢神经脱髓鞘疾病,患者通常会丧失运动、视觉、感觉以及协调的能力。
多发性硬化症患者基本上是15~40岁的青少年,这个年龄段的人往往是家庭和社会的中坚力量,可想而知,这种疾病会给个人、家庭和社会带来多大的影响和危害。目前,世界上约有万多发性硬化症患者。
由于多发性硬化症的症状多而复杂,因此很容易与视神经脊髓炎、脑血管病、颅内肿瘤、脊髓炎等相混淆,从而导致误诊、误治。据统计,如得不到正确的诊断和合理的治疗,有近50%的多发性硬化患者在20年后将依靠轮椅生活,约40%左右的患者出现抑郁症状,导致其自杀率是正常人群的7.5倍。
近日,据每日邮报(DailyMail)报道,在进行造血干细胞(HaematopoieticStemCells)治疗后数天后,多发性硬化症(MS,Multiplesclerosis)患者EricThompson从轮椅上站了起来,并且能够正常走路了。不能够接受来自英国国民健康保险制度(NationalHealthService,NHS)提供的积极性疗法,最终患者Thompson和其家人筹集了4万英镑并且在墨西哥开始了这项疗法。
Thompson所接受的这种疗法名为自身造血干细胞移植疗法(AHSCT),进行这种疗法首先就是从患者骨髓或者血液中抽取干细胞,当患者进行进行集中性的化疗削弱自身免疫系统的功能后,从患者机体抽取的干细胞被再次注入到患者体内,这一操作就是为了重新启动患者机体的免疫系统,而集中性的高剂量化疗方法的使用及移植过程往往也是疗法进行过程中比较艰难的过程。
据英国癌症研究中心数据显示,供体的干细胞移植物往往被用作治疗多种类型癌症,包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤,然而如今推荐自身造血干细胞移植疗法作为治疗多发性硬化症的疗法或许为时过早。
尽管目前NHS不能提供此疗法,但英国多发性硬化症协会报道了许多研究都利用自身造血干细胞移植疗法来治疗多发性硬化症,而且研究者们表示这种疗法具有极大的前景,同时经这种疗法治疗的患者,疾病的复发率降低了,患者恢复也比较稳定,甚至某些患者的残疾症状也被逆转了。
英国是进行随机临床试验MIST多个国家中的一个(多个国家包括英国、美国、瑞典和巴西),多个接受自身造血干细胞移植疗法的患者都表现出了积极性的可喜结果,患者表示他们机体的多发性硬化症症状得到了明显改善和逆转,而且MRI扫描结果也显示患者机体中并未活动性疾病的证据,所有的临床试验结果都将于年进行公布,而且很多患者也都期待积极性数据的早日公布。英国的研究中医院(RoyalHallamshireHospital),部分临床试验患者也已于年1月出现在了英国广播公司BBC的全景栏目(PanoramaProgramme)中。
目前正在加拿大进行的一项自身造血干细胞移植临床试验结果提出了多发性硬化症患者疾病复发率和疾病活动性的明显变化,其中大约70%的患者都表现出了疾病进展完全停止的迹象。但正在进行试验的患者中有一名患者因肝衰竭而出现了死亡,这或许是疗法的一种副作用所引发的;研究者强调说,必须爱活动进展性的多发性硬化症患者中考虑这些疗法相关的风险。
患者EricThompson的故事为自身造血干细胞移植疗法在多发性硬化症患者中的应用起到了极大的推动作用,但同时我们不应当忽视该疗法带来的风险以及成本花费;多发性硬化症协会生物医学研究所的主任SorrelBickley认为,这项积极性的疗法往往会伴随一定风险的存在,其需要经过专家们的再次确认,同时也应当在认证中心进行实施。我们并不清楚自身造血干细胞移植疗法带来的长期效应,这就强调了后期临床试验的重要性。
干细胞治疗多发性硬化症的进展
年1月15日,一项新的研究成果发表在国际顶级医学期刊《美国医学会杂志》(JAMA)上。
这项临床试验共有位病人参加,其中一些病人接受了药物治疗,其他病人接受了干细胞治疗。干细胞在病人接受几轮化疗之前被收集,在化疗之后,医生再将这些干细胞注入到病人体内,以重建他们的免疫系统。研究结果显示,与药物治疗相比,干细胞治疗的效果更加有效。
不过,研究人员在《美国医学会杂志》上指出,仍然需要更多的研究来确认这种干细胞治疗的效果,以及评估长期结果和安全性。
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