Opicinumab
Opicinumab是由百健（Biogen）公司研发的一款针对多发性硬化症（MS）的药物，其能通过阻止LINGO-1蛋白，从而促进少突胶质细胞成熟，修复受损的神经髓鞘。MS患者正是由于髓鞘逐渐剥离而造成神经损伤，因而，阻断LINGO-1蛋白的功能对于维持髓鞘的正常形态和功能非常有利，进而能够维持神经的功能，并与此同时等待新髓鞘的形成，达到治疗多发性硬化的目的。前期的动物实验已经充分证实了Opicinumab促进髓鞘修复的作用，且在一个更早期完成的Ⅱ期临床研究——RENEW试验中，该药物对于首次发作的视神经炎（MS病程中的常见阶段）发挥了良好的疗效（促进神经传导）。百健最初于年宣布开始Opicinumab的一项II期临床试验AFFINITY，该试验旨在评估Opicinumab作为复发性MS患者的研究性附加疗法的可行性。然而，该研究进一步的分析和测试表明，接受Opicinumab治疗并不能减少残疾的发生，该数据已于年发表在TheLancentNeurology杂志上。因此，百健宣布针对Opicinumab的II期临床试验在MS患者中没有达到主要或次要终点，决定停止Opicinumab的进一步开发。Edasalonexent
Edasalonexent是一款由CatabasisPharmaceuticals公司研发的NF-κB（Nuclearfactorkappa-B）抑制剂。在杜氏肌营养不良症中，抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）的缺失会导致NF-κB慢性激活，而NF-κB的激活是骨骼肌和心肌疾病进展的关键因素。
年10月26日，CatabasisPharmaceuticals公司宣布，Edasalonexent用于杜氏肌营养不良症（DMD）的Ⅲ期临床试验PolarisDMD未达主要终点，即与安慰剂相比，使用Edasalonexent超过一年北极星移动评价量表（NSAA）相对基线的变化。次要终点计时功能测试（站立、走/跑10米和上4级台阶所需时间）也未显示出统计学显著改善。试验中Edasalonexent大体安全且耐受性良好。CatabasisPharmaceuticals公司将停止Edasalonexent开发相关活动，包括正在进行的GalaxyDMD开放标签扩展试验。公司计划与外部顾问合作，探索并评估未来的战略选择。
这项Ⅲ期临床试验是一项为期一年的安慰剂对照研究，旨在评估Edasalonexent在4～7岁的DMD男童患者中的安全性和有效性。这项全球性试验招募了8个国家的名男孩，不考虑突变类型，但未接受过类固醇治疗。试验的大多数不良事件为轻度，最常见的治疗相关不良事件是腹泻、呕吐、腹痛和皮疹，无治疗相关严重不良事件，无剂量降低。
1.Informa数据库,检索日期:年11月19日.2.其他网络公开可获取资源.本文其它内容请见《全球药物创新快讯》年第10期（总第期）。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇转载请注明：http://www.ebsaw.com/jbyf/11533.html
