Lancet新疗法可治愈多发性硬化

导读:最新的一项研究指出,一种新的疗法有望治愈多发性硬化。

来源:梅斯医学

最近一项在加拿大进行的、囊括24名病患的临床试验中,一名患者从治疗前需要坐轮椅的状态,在治疗后能够获得正常人的生活。

不过需要注意的是,该疗法程度十分猛烈,一名患者在治疗过程中死亡。就此,研究者们希望能够进一步优化治疗用药物,以达到对多发性硬化患者安全的标准。

这一疗医院研究所的研究者们偶然发现的,当时他们正在为同时患有白血病与多发性硬化的患者进行治疗。

治疗白血病的主流方法之一就是将骨髓细胞抽出,杀死体内残留的免疫细胞,之后再将净化后的骨髓细胞注入用于骨髓重建。

结果显示,这一重建后的骨髓不仅有助于白血病的治疗,而且能够有效抵抗多发性硬化。多发性硬化的病因是免疫细胞攻击大脑、脊髓以及神经系统中的神经细胞外周的保护组织。基于上述结果,研究者们决定开展专门的临床试验:将免疫系统摧毁后再重建。

这一疗法是用于阻止多发性硬化的恶化,但在大多数情况下它甚至能够完全治愈疾病,这说明神经系统具有一定的自愈能力。

该临床试验开展于年,在24名多发性硬化病人中,有17名产生了明显的效果。

但这并不是一个简单的治疗方法,它具有严重的副作用,因此仅仅适用于多发性硬化病情严重的患者。如果医生们能够找到安全的优化方法,将会是一个巨大的进步。

目前,多发性硬化的疗法主要包括限制疾病的效应以及降低急性发作数量,虽然不能根本上解决问题,但不失为一个折中的办法。科学家们目前仍不知道为什么在多发性硬化中免疫系统会主动攻击神经细胞,但折中摧毁-重建的方式似乎能够消除原本免疫系统的记忆。

研究摘要:

自体造血干细胞移植(aHSCT)后使用强烈的免疫抑制包括化疗和免疫“消耗”抗体已被用于多发性硬化症(MS)患者的治疗,改善疾病的控制和复发。研究者进行了一项研究,评估aHSCT后的免疫净化疗法能否改善MS的长期控制。

为此研究医院做了2次单臂试验。纳入18-50岁的MS患者,且预后不良、疾病持续活动、扩展残疾状况评分量表.0-6.0。环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子动员后进行自体CD4造血干细胞移植。此后使用马利兰、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白进行免疫净化疗法。观察并记录MS患者的无活动生存期(活动的体现包括临床复发、MRI出现新的或钆增强病变、扩展残疾状况评分量表持续进展)。

从诊断MS到aHSCT,超过人-年的时间里有24名患者发生了次临床复发,48次aHSCT前的MRI扫描中发现了例钆增强病变。中位数随访的6.7年时间里(.9-12.7年),MS患者移植后年无活动生存率为69.6%(95%CI46.6–84.2),最长的1年随访里,14次MRI序列扫描中没有复发、没有钆增强病变或新的T2病灶。健康对照者的脑萎缩率降低。有24名患者死于移植后相关并发症,5%的患者扩展残疾状况评分量表持续改善。

这是第一次对MS患者治疗完全停止后,没有任何持续药物使用的情况下检测中枢神经系统的炎症活动;此外,尽管疾病具有侵袭性,但仍有许多患者的神经功能有实质性的恢复。

原始出处:HaroldLAtkins,MarjorieBowman,DavidAllan,etal.Immunoablationandautologoushaemopoieticstem-celltransplantationforaggressivemultiplesclerosis:amulticentresingle-groupphase2trial.Lancet.09June.









































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