Amicus法布里病治疗药物Migalastat上市推迟
10月2日，AmicusTherapeutics宣布收到了9月份和FDA关于NDA准备工作会议的正式会议记录。在这个正式的文件里，FDA要求AmicusTherapeutics补充Migalastat胃肠道症状临床数据，并且要求公司综合汇总现有的几个临床试验数据，将其一同作为新药申请的一部分。准备这些工作将会严重延迟Migalastat新药申请。公司股价应声下跌54%。
小鹏菜点评
我们知道新药开发是一个非常漫长的过程，从始至终需要几百个不同专业岗位分工合作。这周我们选出的这个事件就是为了突出制药行业中公共关系部门的重要性。
新药开发行业一直是一个处于高度监管的行业，在美国市场上，FDA的一条消息或可能左右一个公司的命运。作为政府部门的FDA是不允许对未批准的候选药发表任何公开评论，这也是处理政府公务员利益回避的措施之一，让这些专业人员可以专心监管工作，而不用顾虑过多关于监管对经济产生的直接影响。
因此，投资者要想了解监管当局对药物研发公司的要求，往往只能通过查阅研发公司的公开宣传资料。药物研发企业当然可以根据自身利益来决定哪些信息可以公开哪些不公开，但如果选择不公开或公开不真实的信息，因此误导投资者，往往会被起诉，精明而又贪婪的律师们就等着这样的肥肉，所以宣传最重要的是真实性和准确性。
但很多药物研发公司高管为了振奋股价，会下意识地按照自己的预测而不是监管部门的正式通知来取悦投资者。但其实是“空口无凭”，即使在与监管当局开会感觉很好，没有“白纸黑字”盖棺定论前，都很难判断监管当局的最终决定。因为这些监管人员也是普通人，在没有充分理解思考之前，很多口头的话都会模棱两可，而纸面的正式通知往往才是经深思熟虑讨论过的。
AmicusTherapeutics公司这起新药申请延迟的事件就是一个非常典型的案例。在收到FDA关于Migalastat新药申请的完整结论前，AmicusTherapeutics就很乐观地通知投资者已和FDA达成计划，可以实现年底前审批上市。由于这个消息比投资者预计的要早不少，所以股价一度飚升。现在出现这样的结果，显然信誉受损，也受到市场非常严厉的惩罚。
这周还有另外一个相似的例子就是降血脂口服药开发公司EsperionTherapeutics，也是由于没有正确处理关于和FDA的协商通告而造成股价狂跌。今年8月的时候EsperionTherapeutics的管理层信心满满地通知投资者称，根据其和FDA在会议上达成的意见，确定ETC-在新药审批上市前无需完成费用高且昂费时的心血管结果试验。其实这也是EsperionTherapeutics公司期望的结果，因为进行心血管结果试验需要招募非常多的病人，不仅昂贵而且费时，如果能够用人数较少的III期试验获得批准，药物可快速上市获得营收，然后再慢慢做这个心血管结果试验，这样就不会因为这个费时的试验而影响新药审批时间，进而影响现金流。
但9月28日，EsperionTherapeutics在收到FDA正式会议记录后，公司公告称FDA建议EsperionTherapeutics现在就开始做心血管结果试验。这样到新药审批的时候，如果对新药的效益风险评估有疑虑的话也可用上心血管结果试验的数据。于是，宣传的腔调一下子从“willnot”变成“maynot”要求做心血管结果试验的数据。虽然FDA没有用“mustbe”这样强硬的要求语句，但这种微妙的变化已经让投资人疑虑重重，失去信心。股价一度跌到最低$18，是不是很难想像几个月前该公司的股价曾经到过$？
所以一份透明准确真实的通告是非常的重要的，否则会非常损害信誉。
罗氏anti-CD20单抗Ocrelizumab治疗原发性多发性硬化III期临床试验达主要终点
9月28日，罗氏宣布其单抗药ocrelizumab在一个治疗原发性多发性硬化症的大型III期临床试验中达到主要终点。试验以扩展残疾状况评分（EDSS）为指标，同安慰剂对照组相比，试验组用药12周明显延缓疾病进展，同时在安全性上与对照组没有明显区别。具体的临床数据将在下个月治疗和研究多发性硬化症欧洲委员会会议上公布，同时罗氏也计划明年初开始全球新药申请。
小鹏菜点评
今年7月份，罗氏已经公布ocrelizumab在两个治疗复发性多发性硬化症的III期临床试验中获得成功，这次在治疗原发性多发性硬化症上取得的试验正面结果，更是锦上添花，罗氏CEOSeverinSchwan也称这个结果是意外之喜。这个单抗药物将会成为第一个用于治疗原发性多发性硬化症的药物，同时也是第一个在原发性和复发性多发性硬化症治疗上都显示正面结果的在研药物。这个药是今年罗氏投入经费最大也是寄最大希望的一个药，挟此重要正面结果，罗氏正摩拳擦掌地准备进入亿美元的多发性硬化症市场。
但是多发性硬化症市场竞争是非常激烈的。目前销售最好的多发性硬化症药物是梯瓦制药公司的Copaxone，在年销售额达到43亿美元。排在第二位的是百健公司的Avonex，其销售也达30亿美元。同时在这个市场上还有诺华的Gilenya和百健的Tecfidera，销售额也超过10亿美元。另外赛诺菲的Aubagio也有数亿美元的销售额。这些都是易用的口服药，具有非常强的竞争力，销售还在持续强劲上升。
那么Ocrelizumab作为后来者，如何确保能够迅速取得市场份额呢？
第一，价格和方便性。虽然Ocrelizumab作为一个单抗药需要注射，但它一年只需两次，所以相对口服药，方便性也不差。由于一年才用药两次，在定价上也会有优势，多发性硬化症药的价格在过去20年如火箭般上升，目前已经没有低于一年5万美元费用的多发性硬化症药物了。鉴于目前美国国内对药价的敏感性，如果这个新药未来上市后在药价上采取一些灵活性策略，将对市场有很大的吸引力。
第二，安全性。对于长效药，安全性始终是一个非常重要的考虑因素。未来详细的安全性数据发布能够证实其完美的安全性的话，对其销售将是一个非常大的亮点。
第三，唯一性。由于在原发性多发性硬化症市场上目前没有被批准的药，所以未来一旦Ocrelizumab获得批准，将独获得这块市场。
鉴于这些特征，未来Ocrelizumab将很大可能成为新的多发性硬化症的标准疗法。
礼来JAK抑制剂Baricitinib治疗类风湿性关节炎III期临床试验达主要终点
9月29日，礼来和Incyte联合宣布JAK抑制剂Baricitinib治疗类风湿性关节炎III期临床试验达主要终点。这是一个以ACR20为指标，在用药24周与甲氨蝶呤相比的非劣性试验。试验的结果和甲氨蝶呤比较不仅非劣性，而且更好。
小鹏菜点评
这个别名RA-BEGIN的试验是双方合作的第三个III期试验。在去年12月的第一个III期试验RA-BEACON和今年2月公布的第二个III期试验RA-BUILD已经显示了该药对使用Enbrel和Humira无效的病人，用药12周后和安慰剂对比的显著差别。而第四个III期试验RA-BEAM结果也将在年底揭晓，预计明年这个药将会上市。
Baricitinib是一个口服JAK1/JAK2抑制剂。上市后将会对目前辉瑞的同类药Xeljanz构成直接竞争关系。年11月FDA就已经批准辉瑞的Xeljanz，原本分析师预计年销售额可达13亿美元，但今年已经过半也才销售2亿多，可见类风湿性关节炎市场的竞争激烈。去年位列世界第一大药的艾伯维类风湿性关节炎药Humira销售额高达亿，当然是在多种适应症上的销售总和。安进和辉瑞的Enbrel也有85亿的销售额。当然Baricitinib不是和这两个巨无霸直接竞争，而是主要和JAK类药物比较。据估该药峰值销售可达15亿美元，如果考虑到未来在牛皮癣和糖尿病肾病这些适应症也能成功的话，销售额会比预计的增长更多。
上周，艾伯维类风湿性关节炎临床在研药ABT-也有新闻。9月25日，艾伯维宣布将把ABT-临床试验推进到III期，同时宣布放弃继续合作开发比利时生物科技公司Galapagos的类风湿性关节炎药filgotinib。
一周新药开发要事点评由《新药临床开发故事会》和《研发客》共同推出
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