写在最前面
随着科创板申报工作的启动，投资者对于相关标的的基本情况存在定期更新的需求。兴业证券医药团队从即日起将推出一个全新系列的定期报告产品——科创板生物医药投资手册，《手册》将以每2-4周为一个周期，更新已经申报的科创板标的情况、科创板相关政策更新、国内创新药行业资讯等信息。
此外，有鉴于医药行业的专业性和相关标的的特殊性（未来上市的很多标的当期没有利润），我们还将定期更新境外对标情况（包括纳斯达克生物技术指数走势、中华香港生物科技指数走势）、海外行业重磅新闻。这一产品将于相关个股报告一起，成为您未来投资科创板医药标的的有益指南。
一
申报进度
截至年5月10日，共有家企业向上海证券交易所申报科创板股票发行上市，其中15家医药制造企业、9家医用设备制造企业及3家研究和试验发展企业。在26家生物医药相关企业中，6家刚刚进入受理阶段，4家尚停留在问询阶段，另有17家已针对问询提交回复，其中微芯生物已针对二次问询内容提交回复。
二
国内政策及要闻
2.1
科创板资讯上交所就问询回复进展情况答记者问
问询进展。据统计，首轮问询的问题平均40多个，问询内容比较全面、深入、具体，问询回复的篇幅也比较长。问题数量和细致程度，与强化交易所审核问询工作透明度直接相关。在首轮问询中，“说明”事项问题约占10%，“核查”事项问题约占50%，“披露”事项问题约占40%。
回复情况。大部分发行人和中介机构对审核问询中提出的问题比较重视，能够认真准备，作出有针对性的回应。但有五大问题需要注意：一是有的回复避重就轻、答非所问，没有针对性回应所提问题的关键点,有的甚至遗漏问题。二是有的回复刻意避短、夸大其词，回复内容的依据和理由不充分，客观性和准确性存在疑问。三是有的回复篇幅冗长、拖泥带水，一些关键内容淹没其中，不够突出醒目。四是修改后的招股说明书，大多只做加法不做减法，该删除的没删除，该精简的没精简，甚至将问询中仅需发行人说明和中介机构核查事项回复的内容，不加区分地放到招股说明书中。五是有的回复不合要求，没有将补充到招股说明书的内容凸显出来，少数保荐人擅自修改已经披露的招股说明书中的重要财务数据，个别保荐人甚至违反执业准则，修改问询的问题。
第二轮问询特点。在首轮问询和回复的基础上，第二轮问询将更加突出重大性、更加聚焦关键问题、更加注重揭示风险。第二轮问询的提问方法与首轮问询也有所区别，更加精简扼要，更具整合性。第二轮问询回复后，上交所认为仍需继续问询的，将在规定时限内进行多轮问询；不需要继续问询的，将按照规则和程序进入召开审核会议形成初步审核意见、上市委审议、证监会注册等后续环节。
上交所就首轮问询及回复情况答记者问
受理企业和审核等方面的整体情况。从受理情况看，科创板申报企业体现出以下特点：一是行业较为集中。总体上属于高新技术产业和战略性新兴产业，主要集中在新一代信息技术、生物医药和高端装备等产业，二是能够反映现阶段我国科技创新企业整体现状。总体而言，当前我国科技创新企业大多处于爬坡过坎阶段，有一定的科技创新能力和市场竞争优势，科技创新处于跟跑和并跑阶段的企业多，处于领跑阶段特别是突破关键核心技术的企业少。但不乏具有一定品牌效应和市场影响力的细分行业龙头。三是申报企业总体上具备较强的科创属性。绝大多数企业主要依靠核心技术开展生产经营，研发投入远超过境内市场其他板块。四是具有良好的成长性。审核问询结束后，将严格按照规则和程序规定，及时召开审核会议形成初步审核意见，组织召开上市委会议审核，报送证监会注册，确保科创板平稳、顺利推出。
已受理企业招股说明书的普遍性问题。五个“不够”。一是对科技创新相关事项披露不够充分。核心技术、研发人员、研发投入等事项是科创企业的重要特征，是投资者了解和判断发行人是否具有科技创新能力的重要依据。二是企业业务模式披露不够清晰。企业从事什么业务、提供什么产品或服务、如何组织生产和销售、如何获取收入和盈利、相关技术对企业生产经营的贡献度等，是发行人需要向投资者讲清楚的重要信息。三是企业生产经营和技术风险揭示不够到位。科创企业具有投入大、迭代快、风险高等特点，需要特别注重风险揭示的充分到位。目前不少招股说明书风险揭示不到位，泛泛而谈、避重就轻的比较多。四是信息披露语言表述不够友好。科创板招股说明书准则明确要求应便于投资者阅读，浅白易懂、简明扼要、逻辑清晰，具有可读性和可理解性。五是文件格式和内容安排不够规范。
发行上市审核如何坚持以信息披露为核心着力提升招股说明书的信息披露质量。首轮问询，遵循“全面问询、突出重点、合理怀疑、压实责任”的原则。
如何开展第二轮问询。一是发行人和中介机构要按照要求予以针对性回复。二是中介机构要切实核查到位。三是行业信息披露需要进一步强化。如果发行人的首轮问询回复未能有针对性地回答上交所问询，或者上交所发现新线索、新情况以及根据相关监管要求需要进一步审核问询的，上交所可在收到发行人首轮问询回复后十个工作日内，继续提出第二轮审核问询。与首轮问询为全面问询不同，第二轮问询将更加聚焦，重点针对首轮问询中发行人及中介机构没有说清楚、讲明白的重要问题，通过刨根问底式问询，要求发行人进一步披露信息，便于审核机构对相关事项作出审核判断，便于投资者在信息充分的情况下做出投资决策。
上交所发布《关于修改上海证券交易所科创板股票上市规则的通知》
为了进一步规范上市公司治理，完善中小投资者保护，上海证券交易所（以下简称本所）对《上海证券交易所科创板股票上市规则》进行了修改，相关条文修改如下：
一、在第4.2.5条中新增一款作为第一款：“董事每届任期不得超过3年，任期届满可连选连任。董事由股东大会选举和更换，并可在任期届满前由股东大会解除其职务。”
二、第4.3.5条修改为：“上市公司应当在公司章程中规定股东大会的召集、召开和表决等程序，制定股东大会议事规则，并列入公司章程或者作为章程附件。股东大会应当设置会场，以现场会议形式召开。现场会议时间、地点的选择应当便于股东参加。发出股东大会通知后，无正当理由，股东大会现场会议召开地点不得变更。确需变更的，召集人应当在现场会议召开日前至少2个交易日公告并说明原因。上市公司应当提供网络投票方式为股东参加股东大会提供便利。股东通过上述方式参加股东大会的，视为出席。上市公司应当根据相关规则采用累积投票、征集投票等方式，保障股东表决权。”
三、在第4.3.16条后增加一条作为第4.3.17条：“上市公司控股子公司不得取得该上市公司发行的股份。确因特殊原因持有股份的，应当在一年内依法消除该情形。前述情形消除前，相关子公司不得行使所持股份对应的表决权。”
2.2
创新药资讯抗艾滋病新药塞拉维诺获批进入临床研究
由中国科学院上海药物研究所和中国科学院昆明动物研究所合作开发的抗艾滋病化学1类新药塞拉维诺(Thioraviroc)于5月5日获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意开展临床试验。
天境生物/MorphoSysCD38抗体TJ/MORIII期临床完成患者首次给药
天境生物与德国生物制药公司MorphoSysAG近日联合宣布，评估MorphoSys公司实验性CD38人源抗体TJ/MOR联合来那度胺（lenalidomide，LEN）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者的一项随机多中心III期临床试验于台湾完成首例患者给药。之前，双方于年3月20日宣布TJ/MOR于台湾完成II期临床试验的首例MM患者给药。TJ/MOR由MorphoSys开发，天境生物拥有包括大陆，香港，澳门及台湾地区的独家开发和商业化权益。
仑胜医药泛FGFR激酶抑制剂derazantinib获批临床，二线治疗肝内胆管癌(iCCA)
仑胜医药靶向抗癌药derazantinib的临床试验申请（CTA）已获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心受理，拟在年下半年启动一项derazantinib二线治疗肝内胆管癌（iCCA）患者的注册临床试验。
三
海外对标
3.1
纳斯达克生物技术指数走势年初至今（年5月19日），纳斯达克指数（NDX.GI）上涨18.5%，纳斯达克生物技术指数（NBI.GI）上涨7.0%，跑输11.5个百分点。在纳斯达克生物技术指数的支个股中，近60日内，支上涨，2支持平（或上市不足60日），99支下跌，部分事件催化型和成长型个股涨势突出，Novavax、AdverumBiotechnologies、SparkTherapeutics的60日涨幅居前，InsysTherapeuticsInc、ProteostasisTherapeutics、ImmunogenInc的60日涨幅靠后。
3.2
中华香港生物技术指数走势年初至今（年5月19日），恒生综指（HSCI.HI）上涨7.6%，恒生医疗保健指数（HSHCI.HI）上涨19.0%，中华香港生物科技指数（CESHKB.CSI）上涨27.7%，跑赢恒生综指20.1个百分点，跑赢恒生医疗保健指数8.7个百分点。在中华香港生物科技指数的17支个股中，近60日内，10支上涨，3支持平（或上市不足60日），4支下跌，部分事件催化型和成长型个股涨势突出，君实生物-B、亿胜生物科技、金斯瑞生物科技的60日涨幅居前，华领医药-B、歌礼制药-B、奥星生命科技的60日涨幅靠后。
3.3
海外要闻海外重磅新闻
罗氏推出新款VENTANAHER2双原位杂交伴随诊断试剂盒
肿瘤学巨头罗氏（Roche）近日宣布推出新的VENTANAHER2DualISHDNAProbeCocktailassay（VENTANAHER2双原位杂交DNA探针鸡尾酒检测法），用于检测乳腺癌和胃癌中的HER2生物标志物。HER2（人表皮生长因子受体2）是乳腺癌和胃癌的重要生物标志物，其检测和抑制有助于更有效地治疗这些侵袭性癌症。在全球范围内，每年诊断近万例乳腺癌新病例，超过62万人将死于该病，约15-20%的乳腺癌患者HER2呈阳性。这是一款新的VENTANAHER2双原位杂交伴随诊断试剂盒，用于符合靶向治疗条件的乳腺癌和胃癌患者，能够在同一天内完成，使临床医生能够比最常见的HER2确认检测方法更快地获得结果，而且结果可以用光学显微镜读取，不需要专门的荧光显微镜。
首个“生物相同”雌二醇和孕酮二合一胶囊Bijuva在美国上市，治疗中重度潮热
TherapeuticsMD是一家专注于女性健康的创新保健公司，近日该公司宣布，在美国市场推出Bijuva（雌二醇和孕酮胶囊，1mg/mg）。Bijuva是由1毫克雌二醇和毫克孕酮组成的固定剂量复方药物胶囊，该药于年10月底获得美国FDA批准，是第一个也为唯一一个将雌二醇和孕酮结合在单个口服胶囊中的生物相同（bio-identical）激素组合疗法，该药适应症：每日口服一粒，作为一种激素替代疗法，用于治疗因女性更年期引起的中度至重度血管舒缩症状（通常称为“潮热或潮红”）。
勃林格/礼来重磅SGLT2抑制剂Jardiance（恩格列净）显著改善心脏功能
勃林格殷格翰与礼来糖尿病联盟开发的SGLT2抑制剂类降糖药Jardiance（empagliflozin，恩格列净）于年获得美国FDA批准上市，目前已经成为治疗2型糖尿病的一款重磅药物。不过，这2家公司一直致力于让这种药物被批准用于治疗没有糖尿病的心力衰竭患者，现在，已有临床前数据显示出Jardiance在治疗这种适应症中的希望。来自美国纽约西奈山伊坎医学院的研究人员发现，在心力衰竭的模型猪中，Jardiance改善了心脏功能。研究表明，经过2个月的药物治疗，模型猪心脏的左心室变小变薄，收缩力也越来越强。这项研究已发表在《美国心脏病学会杂志》（JACC）上。
新型免疫疗法INT-6获美国FDA快速通道资格，治疗三阴性乳腺癌(TNBC)
IntensityTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，开创了一种新的、基于免疫的方法，治疗实体肿瘤。该公司已利用其DfuseRxSM技术平台创造了一种新的药物制剂，在直接注射后，可迅速分散到肿瘤中，并将治疗剂扩散到癌细胞中。DfuseRxSM平台技术可以快速识别特定肿瘤类型的组织分散和细胞渗透抗癌配方。近日，该公司宣布，美国FDA已授予评估INT-6治疗既往已接受至少2种疗法失败的复发性或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者项目的快速通道资格（FastTrackDesignation，FTD）。大约15-20%的乳腺癌检测雌激素受体、孕酮受体和HER2蛋白呈阴性，符合三阴性标准。TNBC被认为比其他类型的乳腺癌更具攻击性，预后更差，主要是因为靶向药物较少。
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
年5月7日，BioMarinPharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），它通过降解Phe来将患者血液中的Phe水平降低到目标范围，这是欧洲第一款获批的靶向PKU病理机制的酶替代疗法。PKU是一种罕见遗传病，患者由于无法降解Phe，导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。
Biofourmis旗下心律失常检测软件获FDA批准
近日，数字健康公司Biofourmis旗下基于云技术的软件RhythmAnalytics获得FDA批准，用于检测心律失常。该软件采用深度学习模型，可检测和分析超过15种类型的心律失常疾病，包括室性心律失常、室性异位搏动、心房颤动等在内的所有非节律性心律失常疾病。据了解，传统的心律失常检测方法容易出现假阳性，误诊率接近50%，极大地增加了医疗成本。RhythmAnalytics从具有ECG（心电图）监测功能的可穿戴设备和医疗设备中收集了万份心电图记录，建立了一个先进的深度学习模型，可以帮助心脏病学家准确检测心律失常。目前，Biofourmis正在与梅奥诊所、医院医院合作，医院正在采用RhythmAnalytics远程监测心律失常患者，使医生可以轻松管理在家的患者。
全球首批Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
年5月8日，IonisPharmaceuticals及其子公司AkceaTherapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。值得注意的是，这是欧盟批准的唯一一个可以用于FCS患者的治疗药物，也是全球首个获批的FCS治疗药物。FCS是由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起的一种极其罕见、具有毁灭性的遗传性疾病，患病后可导致显着的日常影响和疾病负担，患者常常伴有焦虑、社交退缩、抑郁等心理障碍。
比CAR-T和TCR-T更有优势的TAC疗法横空出世
TriumviraImmunologics于年5月同时向FDA和加拿大卫生部的CTA提交IND申请，计划启动TAC01-CD19的第1/2阶段人体试验。TAC-01CD19是一种新型基因工程T细胞治疗产品，用于在复发/难治性大B细胞患者中靶向CD-19淋巴瘤。该产品包含通过慢病毒转导进行基因工程改造以表达CD19T细胞抗原偶联剂（TAC）的自体T细胞。临床前数据表明，TAC01-CD19具有高效且副作用最小的潜力。TAC技术是一种通过选择天然T细胞受体（TCR）来遗传修饰T细胞并将这些T细胞重定向至靶向癌抗原的新方法。TAC01-CD19是Triumvira针对实体瘤和血液系统恶性肿瘤的几个TAC计划的主要计划。
阿斯利康69亿美元合作初见成果，创新ADC今年递交监管申请
年5月9日，阿斯利康和第一三共公司联合宣布，双方共同开发的创新抗体偶联药物（ADC）trastuzumabderuxtecan，在治疗经过多次前期治疗的HER2+乳腺癌患者的关键性2期临床试验中获得积极顶线结果。这些积极结果将支持全球监管申请，预计该药的生物制剂许可申请（BLA）将在年下半年递交。Trastuzumabderuxtecan是第一三共和阿斯利康的ADC研发管线中的主打产品。阿斯利康在今年3月与第一三共达成数额高达69亿美元的研发协议，共同开发这款创新ADC。它采用了第一三共特有的ADC技术，将人源化HER2抗体曲妥珠单抗与一种新型拓扑异构酶1抑制剂连接起来。在年它已经被美国FDA授予突破性疗法认定，治疗HER2+，局部晚期或转移性乳腺癌患者。
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
年5月7日，FDA宣布批准JacobusPharmaceutical公司开发的Ruzurgi药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现肌无力和其它症状。LEMS患者的自身免疫系统攻击神经肌肉接头（NMJ），阻断神经信号传导到肌肉细胞中。LEMS可能与其它自身免疫性疾病相关，但是在癌症患者中更为常见，例如小细胞肺癌患者。Ruzurgi的活性成分3，4-二氨基吡啶（3，4-DAP）可以阻断神经突触前钾离子通道的活性，从而延长动作电位，提高突触前钙离子浓度，导致更多乙酰胆碱释放，从而增强对肌肉的刺激，缓解LEMS的症状。
吉利德科学达成合作：20亿美元开发肾病创新疗法
年5月9日，吉利德科学和GoldfinchBio公司共同宣布，双方达成研发合作，共同发现、开发和推广治疗糖尿病肾病（DKD）和其它罕见肾病的创新疗法。据统计，30-40%的糖尿病患者会得上DKD，这是终末期肾病、心血管疾病和早死的首要原因之一，即便使用现有疗法，DKD患者仍然持续增加，这一领域仍然需要更多疗法来保存肾脏功能。Goldfinch是一家专注于开发治疗肾病患者的精准疗法的生物医药公司，目他们前独有肾脏基因组图谱（KGA），这是一款整合肾病患者的基因组学、转录组学、蛋白组学、和临床数据的技术平台。
新药研发进展
首个选择性血清素反向激动剂Nuplazid辅助治疗近入III期临床开发
Acadia是一家专注于开发和商业化创新药物以解决中枢神经系统疾病（CNS）疾病中未满足医疗需求的生物制药公司。近日，该公司宣布启动III期CLARITY-2研究，并计划在未来几个月启动III期CLARITY-3研究。这些研究将评估Nuplazid（pimavanserin）作为一种辅助疗法，用于对标准抗抑郁药（一种选择性血清素再摄取抑制剂[SSRI]或一种血清素去甲肾上腺素再摄取抑制剂[SNRI]）治疗反应不足的重度抑郁症（MDD）患者的疗效和安全性。Nuplazid是一种选择性血清素反向激动剂，优先针对HT2A受体，该受体可能在抑郁症中起作用。
诺华11.1亿美元收购的单抗MOR治疗特应性皮炎进入II期临床
瑞士制药巨头诺华（Novartis）与比利时生物技术公司GalapagosNV及德国生物技术公司MorphoSysAG近日宣布，启动II期临床研究GECKO，评估皮下注射配方MOR联合局部类固醇用于中度至重度特应性皮炎（atopicdermatitis，AD）患者治疗。该研究将在美国和加拿大招募60例患者，旨在作为与美国FDA之间的调查性新药申请（IND）开启研究。这些患者将随机分配，接受一剂皮下注射MOR或安慰剂治疗8周，同时接受局部皮质类固醇治疗，之后是16周的随访期。主要终点是到天治疗出现的不良事件和严重不良的发生率。MOR皮下注射后的药代动力学（PK）和抗药抗体的出现将作为次要终点。此外，还将探索MOR的疗效。
礼来IL-17A抑制剂Taltz治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)III期获得成功
美国制药巨头礼来（EliLilly）近日宣布，评估抗炎药Taltz（ixekizumab）治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）的III期临床研究COAST-X达到了主要终点和全部次要终点。这些结果为Taltz治疗nr-axSpA患者治疗中的潜在作用提供了临床证据。COAST-X是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、52周研究，评估了Taltz在既往未接受生物类疾病修饰抗风湿药物（bDMARD，初治）的nr-axSpA患者中的疗效和安全性。研究的主要终点是国际脊柱关节炎学会评估改善40%（ASAS40）。结果显示，根据达到ASAS40缓解的患者比例评价，与安慰剂相比，Taltz在第16周和第52周均达到了主要终点，显示nr-axSpA症状和体征具有统计学意义的显著改善。
第4款CGRP靶向偏头痛抗体疗法eptinezumab在美国进入审查
AlderBioPharmaceuticals是一家专注于开发新型抗体疗法用于治疗偏头痛的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理eptinezumab预防偏头痛的生物制品许可申请（BLA）。如果获得批准，eptinezumab将成为预防偏头痛的首个每季度一次的静脉输液疗法。eptinezumab每3个月一次静脉输注给药。该药BLA的提交，是基于2项III期研究PROMISE1（NCT）和PROMISE2（NCT）的数据。这2项研究分别评估了eptinezumab治疗发作性偏头痛（n=）和慢性偏头痛（n=）的疗效和安全性，数据显示，均达到了全部主要终点和关键次要终点。研究中，eptinezumab安全性和耐受性与安慰剂相似。
阿斯利康BTK抑制剂达到3期临床终点显著优于标准疗法
年5月8日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，该公司的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib），在治疗复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）患者的3期临床试验中，达到试验的主要终点，与活性对照组相比统计显着提高患者无进展生存期（PFS）。根据该公司肿瘤学研发执行副总裁JoséBaselga博士的描述，在治疗复发/难治性CLL患者时，Calquence是第一款在3期临床试验中，作为单药疗法，表现优于现有标准疗法组合的BTK抑制剂。CLL是成人中最常见的白血病类型。在美国，它占新白血病患者总数的四分之一。
基因泰克公司口服SMA疗法获得积极临床结果
年5月8日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。试验结果表明，risdiplam不但可以改善1型SMA患者的症状，还可以用于治疗2型和3型SMA患者。继昨日诺华发布治疗SMA的基因疗法Zolgensma的最新临床数据后，这些临床结果表明，未来SMA患者可能拥有多种创新治疗选择。SMA是一种严重的神经肌肉疾病，患者由于运动神经元死亡导致进行性肌肉无力和瘫痪。
默沙东突破性肺炎疫苗达到2期临床终点
年5月9日，默沙东（MSD）公司宣布，该公司开发的15价肺炎球菌结合疫苗V在2期临床试验中达到主要终点。在6-12周健康婴儿中，与已有13价肺炎球菌结合疫苗（PCV13）相比，对两款疫苗共同覆盖的13种血清型的预防达到非劣效性标准。同时能够引发婴儿对额外两种血清型（22F和33F）的免疫反应。这些结果支持默沙东继续进行这一疫苗的3期临床试验。肺炎球菌疾病是由于肺炎链球菌感染导致的疾病，通常包括肺炎、鼻窦炎、中耳炎、菌血症和脑膜炎。根据世界卫生组织（WHO）的统计，全球每年有万人死于肺炎球菌性疾病，包括70-万5岁以下的儿童。
诺华公布多发性硬化症新药最新数据分析
今年3月，诺华（Novartis）公司开发的Mayzent获得FDA批准，治疗多发性硬化症（MS）患者。日前，诺华公司在美国神经病学学会（AAN）年会上，公布了对这款新药在3期临床试验中获得的试验数据的进一步分析。最新分析表明，Mayzent能够为继发进展型MS（SPMS）患者的认知处理速度（CPS）带来具有临床意义的改善。MS是一种由于自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘而导致的慢性中枢神经系统（CNS）疾病，影响全球万人的生活。Mayzent是一款下一代特异性S1P受体调节剂，它不但防止淋巴细胞进入CNS，起到抗炎症效果；而且可以直接进入CNS，与少突胶质细胞和星状胶质细胞上的受体结合，促进髓鞘再生。
前沿科学研究
Cell：抑制外泌体PD-L1可诱导全身性的抗肿瘤免疫反应
一类称为免疫检查点抑制剂的免疫治疗药物彻底改变引发了癌症治疗变革：许多直到最近还被认为无法治疗的恶性肿瘤患者正在经历长期缓解。但是，大多数患者对这类药物没有反应，而且它们对某些癌症的治疗效果要比其他癌症好得多，其中的原因令科学家们困惑不解。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员发现了一个令人惊讶的现象，这或许可以解释为什么许多癌症对这些药物没有反应，并提出了激活免疫系统对抗疾病的新策略。
Nature：迷幻剂MDMA可能有助治疗创伤后应激障碍
在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学和麻省理工学院的研究人员提供证据表明对催产素（oxytocin）在大脑伏核（nucleusaccumbens）中介导的突触可塑性（长期抑郁）进行发育调节为社会奖励学习建立了一个关键时期。这些研究人员还发现单剂量的(+/?)-3,4－亚甲基二氧甲基苯丙胺（MDMA）重新开启社会奖励学习的关键时期，并导致催产素依赖性长期抑郁症的化生性上调。MDMA诱导的这一关键时期重新开启需要激活大脑伏核中的催产素受体，并通过刺激大脑伏核中的催产素末端得以重现。
悉尼大学最新研究：食用接骨木果实可缓解流感症状
这一研究由悉尼大学教授FaribaDeghani、GolnooshTorabian博士和PeterValtchev博士主导，是澳大利亚研究理事会的澳大利亚食品加工行业培训中心的一部分，该培训中心设在悉尼大学工程与信息技术学院。研究表明接骨木果实中的化合物可以直接抑制病毒进入人体细胞并抑制病毒繁殖，且有助于增强人体对病毒的免疫反应。研究小组还发现接骨木果实的抗病毒活性可归因于其花青素化合物--一种使果实呈现鲜艳紫色的植物营养素。接骨木果实是一种小型的、富含抗氧化剂的水果，在欧洲和北美地区很常见，目前仍被广泛用于果酱或葡萄酒。
Bioanalysis：利用FcRn亲和层析方法评估IgG抗体取得最新进展
在一项新的研究中，FlorianCymer等人开发出一种FcRn亲和层析HPLC方法，并报道了这种方法可用于评定诸如IgG1单抗（mAb）之类的IgG抗体的这种质量属性。此外，作者们利用这种方法分析和评估了不同的IgG抗体、亚型、糖型和突变体，并与表面等离子体共振（SPR）方法进行比较。最终，他们做出结论：这种FcRn亲和层析HPLC方法允许评估IgGmAb样品与FcRn之间发生的这种pH依赖性相互作用。在未来将这种FcRn亲和层析HPLC方法与诸如天然质谱和SPR测试方法等表征技术结合在一起用于筛选早期的治疗性抗体候选物和全面评估IgG抗体的FcRn依赖性清除机制。
Nature：加拿大研究人员鉴定出一种独特的肠道干细胞可再生受损肠道
在一项新的研究中，医院、多伦多大学和麦吉尔大学健康中心研究所的研究人员利用单细胞RNA测序分析了再生的小鼠肠道，并鉴定出一种独特的可被损伤激活的静止细胞类型，他们称之为复活干细胞（revivalstemcell,revSC）。revSC以凝聚素（clusterin）高表达为特征，在稳态条件下是非常少见的，但可按照时间层次产生所有主要的肠道细胞类型，包括LGR5+CBC。在通过辐射、靶向剔除LGR5+CBC或右旋糖酐硫酸酯钠处理导致肠道受损后，revSC经历一种YAP1依赖性的短暂增殖，重建LGR5+CBC区室并且是再生功能性肠道所必需的。
NatureGenetics：首次发现“转座子”元件能驱动多种癌症发生
近日，一项刊登在国际杂志NatureGenetics上的研究报告中，来自华盛顿大学医学院的研究人员通过研究在肿瘤生长过程中发现了一种名为“跳跃基因”的特殊遗传现象；由于跳跃基因通常并不会发生突变（即DNA元件不会发生错误），而且其并不能通过传统癌症基因组测序的技术来识别。研究者发现，许多驱动过度并促进肿瘤生长的癌症都拥有特殊的跳跃基因，其功能类似于一种隐形的开关，这些开关会驱动基因长期处于开启状态，因此，本文研究或许能为后期科学家们开发靶向此类基因的新型癌症疗法提供新的研究方向。
四
风险提示
行业政策变化超预期，产品研发审批速度低于预期。
自媒体信息披露与重要声明
注：文中报告节选自兴业证券经济与金融研究院已公开发布研究报告，具体报告内容及相关风险提示等详见完整版报告。
证券研究报告：《科创板生物医药投资手册第3期——兴证医药科创板生物医药投资定期报告（.04.22-.05.19）》
对外发布时间：年05月19日
报告发布机构：兴业证券股份有限公司（已获中国证监会许可的证券投资咨询业务资格）
本报告分析师：徐佳熹SAC执业证书编号：S3
本报告研究助理：东楠联系方式：dongnan
xyzq.转载请注明：http://www.ebsaw.com/jbzl/11552.html
