1、囊性纤维化突破性药物，Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准
Vertex制药公司宣布，欧盟委员会已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）mg联合用药方案，用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在一个Fdel突变和一个最小功能突变（F/MF）的患者，或存在2个Fdel突变（F/F）的患者。
此次批准，使欧洲多达例年龄≥12岁、携带一个Fdel突变和一个最小功能突变的CF患者，有史以来第一次有资格获得一款针对疾病内在病因的治疗药物。
在美国，这款三联疗法于年10月获得FDA批准，适用于：CFTR基因中存在至少一个Fdel突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为。此前，FDA已授予Trikafta优先审查资格、快速通道资格、突破性药物资格。
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
目前，Vertex公司已上市多款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）这三款药物可治疗全球约例患者，约占所有CF患者的50%。而新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
2、全球首款骨髓保护剂，trilaciclib治疗小细胞肺癌获FDA优先审查
G1Therapeutics生物制药公司近日宣布，FDA已受理trilaciclib的新药申请并授予了优先审查，该药用于治疗正在接受化疗的小细胞肺癌（SCLC）患者。
trilaciclib是由G1发现并开发的全球同类首款旨在改善癌症患者化疗预后的创新药，之前已被FDA授予突破性药物资格。该药是一种首创的短效CDK4/6抑制剂，正开发作为一种骨髓保护剂，在患者接受化疗前通过静脉输注给药，可保护骨髓免受化疗的损害，并改善患者的预后。
目前，化疗仍然是癌症治疗的基石。trilaciclib有潜力成为第一款预防性给药的骨髓保护疗法，使接受化疗的患者获得更好的预后。
今年8月初，先声药业与G1Therapeutics近日宣布签署一项独家许可，引进trilaciclib在大中华地区（中国大陆，香港，澳门，台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。
今年6月，G1向美国FDA提交了trilaciclib的一份新药申请，用于小细胞肺癌（SCLC）患者的骨髓保护，并作为I-SPY2试验的一部分开始了乳腺癌新辅助化疗的研究。G1公司预计在年第四季度在美国启动一项针对结直肠癌的3期注册性临床试验。
3、子宫肌瘤新药，Myovant口服GnRH受体拮抗剂relugolix复方片在美进入审查
MyovantSciences近日司宣布，FDA已受理relugolix复方片（relugolix40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg）的新药申请，该药每日口服一次，用于女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状。
目前，relugolix单药片剂（mg）治疗晚期前列腺癌的新药申请正在接受美国FDA的优先审查。如果获得批准，relugolix将成为用于治疗晚期前列腺癌的第一个也是唯一一个口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。在III期HERO研究中，relugolix治疗的缓解率高达96.7%，显著优于醋酸亮丙瑞林，同时主要心血管不良事件风险降低了54%。
relugolix是一种每日一次、口服、促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可通过阻断垂体腺中的GnRH受体，减少卵巢雌二醇的生成，这种激素已知可刺激子宫肌瘤和子宫内膜异位症的生长。此外，relugolix也能抑制睾丸睾酮的生成，这种激素可刺激前列腺癌的生长。
目前，Myovant公司正在开发relugolix复方片治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症，同时也在开发relugolix单药片剂（mg，每日一次）用于治疗晚期前列腺癌。今年4月和6月，relugolix复方片治疗女性与子宫内膜异位症相关疼痛的SPIRIT项目2个重复的III期研究达到了共同主要疗效终点和全部7个关键次要终点。数据显示，与安慰剂相比，relugolix复方片显著减少了经期/非经期盆腔疼痛。
在日本，relugolix于年1月获得批准，以品牌名Relumina上市销售，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。
4、科济生物CAR-T疗法获批针对实体瘤的临床研究
中国国家药监局CDE最新公示，科济生物的CT自体CART细胞注射液在中国获批一项临床默示许可，适应症为“Claudin18.2阳性实体瘤”。
本次是该药首次在中国获批临床，根据科济生物新闻稿，这是中国首个针对CLDN18.2靶点的CAR-T细胞，也是科济第二个治疗实体瘤的CAR-T细胞药物。
Claudin（CLDN）是正常组织紧密连接最重要的一种蛋白质，具有4个跨膜结构域，参与机体生理过程如细胞旁通透性和电导的调节。其家族包含至少24个成员，其中CLDN18有CLDN18.1和CLDN18.2两种异构体。
以往研究表明，正常生理状态下，CLDN18.2仅在人胃上皮短寿细胞表面表达；但在胃癌、食管癌、胰腺癌、肺癌、卵巢癌、结肠癌等多种肿瘤中高表达，比如在50%-80%的胃癌患者存在该靶点的表达。因此，CLDN18.2有可能成为胃癌、胰腺癌等实体肿瘤免疫治疗的有效靶标。
CT是科济生物自主研发的一款人源化抗CLDN18.2自体CART细胞注射液，拟开发用于治疗CLDN18.2表达阳性、既往经系统治疗后出现进展或复发的晚期胃腺癌/食管胃结合部腺癌、胰腺癌等适应症。
今年5月，CT在美国获批临床，拟开发用于治疗CLDN18.2表达阳性、既往经系统治疗后出现进展或复发的晚期胃腺癌/食管胃结合部腺癌、胰腺癌。科济生物新闻稿表示，这是国际上首个针对CLDN18.2的CAR-T细胞候选药品获得临床试验许可。
5、淋巴瘤新药、小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应症
小野制药近日宣布，该公司BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib，80mg片剂）在日本获批新适应症，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。
Velexbru是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在日本开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。
通过这项批准，Velexbru现在是日本第一个被批准用于治疗先前未经治疗的、或复发/难治性WM患者和LPL患者的BTK抑制剂。在年11月，日本厚生劳动省授予了Velexbru治疗WM和LPL的孤儿药资格。
今年3月，Velexbru在日本获得全球首批，用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。Velexbru是全球第一个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。
WM和LPL均为恶性淋巴瘤，被归类为“惰性淋巴瘤”，即进展相对缓慢的淋巴瘤。据估计，日本每年大约有个LPL新病例。WM和LPL通常在临床过程中生长和扩散缓慢，中位生存期超过5年，但这些都是无法用现有治疗方法治愈的难治性疾病。
年12月，吉利德与小野制药达成授权协议，获得除日本、韩国、中国、东盟国家（ASEAN）以外全球其他国家开发和商业化tirabrutinib的独家权利，小野制药保留上述国家的权利。
6、多发性硬化症新药，诺华Kesimpta获FDA批准，首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法
诺华近日宣布，FDA批准Kesimpta（ofatumumab），作为皮下注射剂，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病、活动性继发进展型疾病。
Kesimpta是一种新型靶向B细胞疗法，与口服药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）相比，显示出非常高的疗效和相似的安全性，将成为广泛RMS患者群体的首选治疗方案。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症药物，也是行业领先的MS口服疾病修正治疗药物。
Kesimpta是第一个也是唯一一个可以在家轻松给药和管理的B细胞疗法，采用Sensoready自动注射笔给药每月一次皮下注射。
ofatumumab是一种全人抗CD20单抗，通过结合B细胞表面的CD20分子并诱导有效的B细胞溶解和耗尽而发挥作用。ofatumumab于年首次被美国FDA批准，以商品名Arzerra销售，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），该药需要在医疗机构进行大剂量静脉输注。
Kesimpta作为新一代的B细胞耗竭剂，具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性，该药上市后，有望挑战罗氏快速增长的CD20靶向药物Ocrevus（ocrelizumab），后者年全球销售额增长57%，达到了惊人的37.08亿瑞士法郎。
多发性硬化症（MS）通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能，影响全球约万人。
在该领域，诺华的产品组合包括：Gilenya（fingolimod，S1P调节剂）、Mayzent（siponimod，新一代S1P调节剂）、Extavia（皮下注射用干扰素β-1b）。此外，旗下山德士在美国销售Glatopa（醋酸格拉替雷，20mg/mL，40mg/mL），该药是梯瓦重磅MS药物Copaxone的仿制药。
7、多发性骨髓瘤重磅组合，强生/安进Darzalex+Kyprolis+地塞米松三药方案获FDA批准
杨森制药近日宣布，FDA已批准Darzalex（daratumumab）与Kyprolis（carfilzomib，卡非佐米）和地塞米松联合用药方案（DKd），用于治疗先前已接受过1-3种疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。截至目前，Darzalex已被批准8个治疗适应症，其中5个是复发/难治性治疗适应症。
这是首次批准将一款CD38抗体药物与Kyprolis（蛋白酶体抑制剂）联合用药。Darzalex被批准与2种Kyprolis给药方案相结合（每周一次70mg/m2，每周2次56mg/m2）。
多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的血液系统恶性肿瘤，其特征为缓解和复发反复循环。据估计，在年，将有人被确诊，人死于该病。
Darzalex于年11月首次获批上市，该药是全球获批的首个CD38介导性、溶细胞性抗体药物，具有广谱杀伤活性，可靶向结合多发性骨髓瘤及多种实体瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，通过多种免疫介导的作用机制诱导肿瘤细胞的快速死亡，包括互补依赖性细胞毒作用（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）以及通过细胞凋亡（apoptosis）。此外，Darzalex也已被证明能够靶向肿瘤微环境中的免疫抑制细胞从而表现出免疫调节活性。
Kyprolis于年7月首次获批上市，该药是一种静脉给药的不可逆蛋白酶体抑制剂。蛋白酶体在细胞功能和生长过程中发挥重要作用，可降解受损或不再需要的蛋白质。Kyprolis已被证明能够阻断蛋白酶体，导致蛋白质在细胞内过量聚集。在一些细胞中，Kyprolis可引起细胞死亡，尤其是多发性骨髓瘤细胞，这是由于这类细胞更可能含有较高量的异常蛋白质。
目前，Darzalex和Kyprolis已成为治疗多发性骨髓瘤（MM）的重要基础疗法。来自CANDOR研究的结果提供了强有力的证据，显示KdD方案治疗复发性疾病患者具有深度和持久的缓解。将Kypropris（蛋白酶体抑制剂）和Darzalex（抗CD38单抗）这两种强效靶向药物进行联合用药，代表了治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的一种非常有潜力的新方法。
8、通用型CD19CAR-T细胞疗法，FDA授予Precision/施维雅PBCAR快速通道资格
PrecisionBioSciences生物技术公司近日宣布，FDA已授予其领先的CD19导向、同种异体嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）PBCAR治疗晚期B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的快速通道资格。
PBCAR是一种通用型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法，来源于合格供体的T细胞、经过基因编辑去除内源性T细胞受体（TCR）的表达、并将CAR插入同一位点制备而成。其目的是，在治疗人类白细胞抗原（HLA）不匹配、肿瘤表达CD19的B细胞恶性肿瘤患者时，达到抗肿瘤的效果，同时减少发生移植物抗宿主病（GvHD）的可能性。
PBCAR的整个制备流程包括：来自健康捐赠者的白细胞被用来分离T细胞，并对其进行激活。在第3天，ARCUS介导的基因编辑移除TRAC、并在同一位置插入CAR。对编辑后的T细胞进行扩增，第8天时删除CD3，并重新扩增，直到第10天进行收获、小瓶分装和冷冻保存。
Precision正在利用完全规模化的专利制造工艺，推进一条细胞表型优化的同种异体CAR-T细胞疗法管线，旨在最大限度地增加可能受益于CAR-T疗法的患者数量。
9、脊髓性肌萎缩症创新疗法，FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-罕见儿科疾病资格
ScholarRock生物制药公司近日宣布，FDA已授予先导抗体候选药物SRK-治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见儿科疾病资格。在美国和欧盟，SPK-之前均被授予了治疗SMA的孤儿药资格。
目前，SRK-治疗2型和3型SMA患者的II期TOPAZ研究正在进行中。
SRK-是一种首创的、选择性的肌肉生长抑素（myostatin）激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员，主要在骨骼肌细胞中表达，是骨骼肌的负调控因子，调节和分解肌肉，参与介导各种限制肌肉生长的消耗性疾病，导致发生肌肉萎缩症。SRK-通过抑制肌肉生长抑素的激活，可促进肌肉力量和运动功能有临床意义的增加。该药有潜力成为首个肌肉导向疗法，并具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。
SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：-1:。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
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