根据正在进行的HALT-MS临床试验的中期结果，自体造血干细胞移植（HCT）后的高剂量免疫抑制治疗（HDIT）可诱导复发缓解型多发性硬化（RRMS）患者持续缓解。[相关文献：JAMANeurolDec29]
研究人员称，HDIT/HCT后3年，大多数患者没有出现神经功能丧失、临床复发、或MRI检查显示的新发脑部病变。很少出现严重的早期并发症或晚期突发不良事件。
丹佛科罗拉多州血液癌症研究所的RichardA.Nash博士及其同事在12月29日的《JAMANeurology》杂志上在线报告了该研究的中期结果。
过敏和传染病研究所（NIAID）（该研究所资助HALT-MS试验）主任AnthonyS.Fauci博士在一份声明中称：“这些可喜的成果支持将来进行进一步评估HDIT/HCT收益和风险的研究，并直接对这种治疗策略与目前MS治疗进行了比较。”
Fauci博士指出：“如果这项研究的结果得以证实，HDIT/HCT可能成为那些伴有这种疾病患者的一个潜在治疗选择，特别是那些没有得益于标准治疗的患者。”
潜在治疗方案
Nash博士及其同事在他们的文章中写道，MS自体HCT研究已超过20年。HDIT/HCT的早期临床试验纳入了晚期残疾患者和进展型MS患者。
HALT-MS试验是一项持续性、多中心、单组2期HDIT/HCT研究，检测了RRMS早期炎症控制是否会长期缓解疾病，以及是否能扭转神经功能障碍。
基线时，24例研究患者的扩展残疾状态量表（EDSS）评分为3.0-5.5，病程15年以下，入选研究前18个月接受疾病修饰疗法出现临床复发但无神经功能丧失。自体外周血干细胞被研究人员动员、采集、CD34选择和冻存。自体HCT前，患者接受高剂量卡莫司汀、依托泊苷、阿糖胞苷、及苯丙氨酸氮芥以及兔抗胸腺细胞球蛋白治疗。
主要终点指标是无事件生存率，定义为无死亡或确诊的神经功能丧失、临床复发、或MRI新病灶疾病活动的生存率。
3年估计的无事件生存率概率为78.4％（90％可信区间[CI]，60.1％，-89.0％），4年为68.6％（90％CI，44.9％-83.7％），5年为58.8％（90％CI，33.7％-77.2％）。3年来，EDSS无进展生存期为90.9％（90％CI，73.7％-97.1％），临床无复发生存率为86.3％（90％CI，68.1％-94.5％）。研究人员称，利用所有4和5年数据分析的最终生存率将在日后的文章中报道。
3年时，EDSS评分得到了改善，变化中位数-0.50（P=0.），MS功能复合评分改善0.15分（中位数），29项MS影响量表生活质量评分已有-15.0分（中位数）改善。
NIAID过敏、免疫和移植分部主任DanielRotrosen博士在声明中称：“值得注意的是，移植手术后研究对象并没有接受任何MS药物治疗，但3年后大多数仍处于缓解期。相比之下，其他的研究表明，最佳MS替代治疗可诱导非常短期的缓解，需要长期使用免疫抑制药物，而这可能导致严重的副作用。”
最终结论还有待分晓
研究期间共发生了次3级和94次4级中毒事件。研究人员表示，不良事件与预期的HDIT/HCT毒性作用“一致”，且无急性治疗相关神经系统不良事件发生。他们补充道，最早期的毒性反应是血液和胃肠道毒性反应，并“在意料之中且可逆转”。
相关评论的合作者称，这项研究和另一项2期单组研究“毫无疑问的表明，大剂量免疫治疗能在短期内明显抑制活动性MS患者的活动性炎症性疾病。有一些证据显示MS长期抑制”。
来自盐湖城犹他大学的M.MateoPazSoldán博士和来自明尼苏达州罗切斯特市来自梅奥诊所的BrianG.Weinshenker博士写道：“已有经验教训教会我们如何降低治疗相关发病率和死亡率。”
然而，他们指出，并不是所有患者都能治愈HCT，治疗的长期疗效仍然“描述的很少”。HCT相关死亡率较低，“考虑到自然史的可变性和其较低的死亡率，治疗引起的任何MS死亡都难以接受”。
作者最终总结道：“有关HCT治疗MS恰当性和适应症的最终结论还有待分晓。”
医脉通编译自：StemCellTransplantsMayHaltMSProgression.Medscape.December30,
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