诺华（Novartis）近日宣布，多发性硬化症（MS）口服药物Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）III期INFORMS研究失败，该研究在原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中开展，数据表明，与安慰剂相比，Gilenya未能显著降低持续残疾进展风险，未能达到研究的主要终点。研究中Gilenya的安全性与复发性多发性硬化症（RMS）研究中的安全性一致。
INFORMS是一项双盲随机多中心安慰剂对照平行组III期研究，在例PPMS患者中开展，该研究是迄今为止在PPMS群体中开展的最大规模的临床试验，将Gilenya（0.5mg）与安慰剂进行了疗效和安全性对比。主要终点是评估Gilenya对3个月持续残疾进展风险的降低作用。3个月持续残疾进展由扩展残疾状态量表（EDSS）、上肢功能残疾进展（9-HolePegTest，HPT）及步行速度（25英尺计时行走测试，TWT）综合衡量。
原发进展型多发性硬化症（PPMS）是一种中枢神经系统疾病，特征为神经系统功能随时间的推移稳步恶化。PPMS是多发性硬化症（MS）的一种，约占MS病例的10%。目前尚无任何药物获批用于PPMS。
Gilenya是首个口服疾病修饰疗法，彻底变革了复发性多发性硬化症（RMS）的临床治疗，在美国，FDA已批准Gilenya用于复发性多发性硬化症（RRMS）的一线治疗。在欧盟，EMA已批准Gilenya用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的治疗。目前，诺华也正在开展III期研究，调查Gilenya用于儿科MS患者及慢性炎性髓鞘性多发性神经病（CIDP）的治疗。
关于Gilenya（芬戈莫德）：
Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）是一种神经鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，是获批用于多发性硬化症（MS）治疗的首个口服疾病修饰疗法（DMT），该药于年获FDA批准，于年获欧盟批准。
关于多发性硬化症（MS）：
目前公认MS临床分型，包括复发缓解型MS（RRMS）、继发进展型MS（SPMS）、原发进展型MS（PPMS）、进展复发型MS（PRMS）。RRMS是MS最常见的类型，约80%患者发病初期为RRMS类型，随着病程的进展，有50%在10年内、80%在20年内转变为SPMS。PPMS是MS较少见的类型，约10%患者最初及表现为该类型，临床没有缓解复发过程，疾病呈缓慢进行性加重，并且病程大于一年。PRMS也是MS较少见的类型，约5%-10%患者表现为本类型，疾病始终呈缓慢进行性加重，病程中有少数缓解复发过程。（信息来源：生物谷）
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