复发型多发性硬化一线治疗药物包括干扰素-β（INF-β）和醋酸格拉默（GA），但是30%的儿童患者对一线药物部分或无反应。那他珠单抗被批准用于复发型多发性硬化INF-β或GA一线药物治疗反应不佳的患者，是很有前途的一种药物。但是尚无儿童患者大型队列研究及随访数据。
来医院多发性硬化（MS）研究中心的Ghezzi教授等人就此问题进行了探讨，研究结果发表在BMCNeurology杂志上。
该研究纳入了意大利年采用那他珠单抗（NA）治疗的18岁以下的儿童MS病例。总共例患者（其中女性69例）纳入研究，MS发病平均年龄为12.9岁，开始NA治疗的平均年龄为14.7岁，平均治疗时间为34.2个月。
NA治疗期间，9例患者总共复发15次，NA治疗之前MS年复发率为2.3次，NA最后一次输液治疗后年复发率降至0.1次。
平均展开残疾状态量表（EDSS）得分从NA开始治疗时2.6分，至最后一次随访降至1.8分，差异具有统计学意义。颅脑MRI，6个月、12个月、18个月、24个月、30个月及更长期随访发现新发T2或Gd增强病灶分别为10/91、6/87、2/61、2/68、3/62、5/43例。
最后一次随访，58%的患者无临床（复发/EDSS增加）和/或MRI活动（新发T2或Gd增强病灶）证据。无NA治疗相关不良事件报道。
研究证实NA安全、耐受性好且对于大多数患者非常有效。数据支持儿童MS使用NA。该研究表明与治疗前相比，NA治疗期间复发率及EDSS相对减少。58%的病例无MS活动的任何证据。
来源：丁香园
作者：qqdanjuan
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