年1月国内外罕见病文献及政策汇总

中国罕见病联盟中国罕见病联盟月8日

供稿单位：

中国罕见病联盟

北京罕见病诊疗与保障学会

山东大学卫生管理与政策研究中心

山东大学健康偏好研究中心

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月份罕见病政策汇总

一、医保准入

.广东发布基本医保门特准入试行标准，大幅降低多发性硬化患者年治疗费

来源：罕见病新进展

日期：0--7

根据广东省医疗保障局最新通知，包括多发性硬化在内的5种疾病被纳入广东省基本医疗保险门诊特定病种（即一类门诊），这意味着广东省多发性硬化患者在新的一年将开始享受更便利的医保报销待遇。同时，广州市积极响应政策，拟定了《广州市新增社会医疗保险门诊特定病种药品目录和诊疗项目目录（征求意见稿）》以及《增补纳入广州市社会医疗保险门诊特定病种药品目录的国家谈判药品（征求意见稿）》，其中国家谈判药品（征求意见稿）将多发性硬化治疗药物特立氟胺纳入目录（即二类门诊）内，为广州市多发性硬化患者增添又一福祉。

.55种罕见病药进医保

来源：健识局

日期：0--3

00年，国家医保药品目录谈判涉及6种药品，其中9种谈判成功，包含6个罕见病用药。此前，09年国家医保药品目录新纳入了9种罕见病药品（6种通过谈判纳入乙类目录）。至此，0年3月日正式实施的新医保目录中共有4个罕见病包含在此次药品目录中，涉及到55种药品，其中甲类5种，乙类40种。

3.杭州将三种罕见病专属特效药列入医保

来源：中国新闻网

日期：0--

月0日，杭州市首项由政府引导支持的商业补充医疗保险产品“西湖益联保”正式推出。该产品系普惠型商业补充医疗保险产品，四项保障责任的赔付额度合计为万元，保费标准为每人每年50元。此保险主要涵盖规定病种门诊、住院、特定肿瘤药品以及罕见病药品等多重保障。首批列入赔付范围的在医保目录外的特定肿瘤和危重症创新药品有8项，主要用于治疗常见的肝癌、肺癌、甲状腺癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌、淋巴瘤、白血病、脑瘤和肺动脉高压等重大疾病，并将治疗脊髓性肌萎缩症、黏多糖贮积症IVA型和法布雷病三种罕见病的专属特效药，列入了赔付范围。

二、罕见病会议

来源：中国罕见病联盟

日期：0--6

为进一步推动罕见病诊疗水平提升，迎接协和新百年，0年月6日，医院多学科罕见病诊疗与管理经验线上交流会隆重举行。本次学术活动分为三个部分：第一部分主题为多学科诊疗新理念；第二部分主题为罕见病诊疗与研究经验交流；第三部分主题为罕见病平台建设。

.罕见病药物研发与医药创新暨罕见病政策发展与立法进程研讨会在京召开

来源：中国罕见病联盟

日期：0--

月0日，由中国罕见病联盟主办，北京罕见病诊疗与保障学会承办的罕见病药物研发与医药创新暨罕见病政策发展与立法进程研讨会在京顺利召开。会议采取线上线下相结合的形式，30余名罕见病医疗、医保和卫生政策、法学专家、患者组织代表以及企业代表参加了本次研讨会，共同探讨罕见病管理、罕见病用药和立法等问题。

重磅丨罕见病药物研发与医药创新暨罕见病政策发展与立法进程研讨会在京召开

三、药品审评审批

.诺和诺德新药获CDE批准，助力国内血友病A诊疗

来源：国家药品监督管理局

日期：0--5

0年月5日，中国国家药品监督管理局（NMPA）政务服务门户网站信息发布，丹麦诺和诺德公司旗下的注射用重组人凝血因子VIII（英文名：Turoctocogalfa）于00年月9日已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准用于成人和儿童血友病A的治疗（药品批准文号：国药准字SJ）。

.全球首款治疗X连锁低磷血症的罕见病药物

来源：国家药品监督管理局

日期：0--5

0年月5日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准了KyowaKirinInc.公司的布罗索尤单抗注射液上市。该药品用于成人和岁及以上儿童患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗，被列入“第二批临床急需境外新药名单”。布罗索尤单抗是以成纤维细胞生长因子3（FGF3）抗原为靶点的一种重组全人源IgG单克隆抗体，可结合并抑制FGF3活性从而使血清磷水平增加。该品种的上市为患者提供了新的治疗选择。这是全球第一款，也是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子3（FGF3）的重组全人源单克隆IgG抗体，是XLH治疗领域的全新里程碑。

3.全球首个亨廷顿舞蹈病治疗药物安泰坦?在中国上市

来源：生物谷

日期：0--8

0年月7日，梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司宣布旗下创新药物安泰坦?（氘丁苯那嗪片）于国内上市，用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。安泰坦?于07年4月获得美国FDA批准，是FDA批准的氘代产品，也是针对与亨廷顿病有关的舞蹈病的历史上第二个药物。目前，该药已经在美国和中国两个国家获批，在美国的获批适应症包括与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病以及成迟发性运动障碍（TD）。此外，安泰坦?于00年月8日，被正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(00年)》，将极大地改善患者治疗负担，提高创新疗法的可及性。

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罕见病学术动态（部分）

（一）

英文标题：ResearchonIncentiveSystemDesignandIncentiveMechanismforOrphanDrugRD

来源：中国药事

发布时间：00--0

作者：李壮琪，许文秀，杨殷政等

关键词：罕见病；孤儿药；孤儿药研发；激励制度；激励机制

摘要：目的：通过深入分析美日欧孤儿药研发激励政策的背景、激励机制以及实施效果，为我国孤儿药研发的制度设计提供建议。方法：对罕见病及孤儿药相关政策法规进行研究。结果：美日欧的孤儿药研发激励制度设计贯穿药品的研发、审评和上市后各阶段，孤儿药资格认定与激励措施相关联。孤儿药的研发激励机制以研发投入与“预期收益”相匹配为核心，在上市前给予研发资助、税收减免、沟通交流等激励；上市后给予市场独占期保护，从而最大限度地鼓励研发。结论：建议我国从罕见病患者健康权角度出发，尽快对罕见病和孤儿药研发进行单独立法，建立系统的研发激励机制。

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