诺华宣布奥法木单抗申请得到FDA和EMA

前言

受理申请基于ASCLEPIOSI和II两项III期临床试验，在这些研究中，奥法木单抗能够显著并具有临床意义地降低确诊复发的患者数，评估指标为年复发率（ARR）1

奥法木单抗是一种新型B细胞疗法，具有持久的疗效和良好的安全性1

奥法木单抗预计年6月在美国获批，年第二季度在欧洲获批

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已针对治疗成人复发型多发性硬化（RMS）的奥法木单抗（OMB），分别受理其补充生物制品许可证申请（sBLA）和营销授权申请（MAA）。奥法木单抗是一种新型B细胞疗法，具有持久的疗效和良好的安全性。

注册申请基于ASCLEPIOSI和II两项III期研究的积极结果，试验探究了每月皮下注射20毫克奥法木单抗与每日一次口服14毫克特立氟胺对患有RMS的成年患者的疗效和安全性2,3。在两项头对头研究中，对于RMS患者，奥法木单抗结果优于特立氟胺1。这两项研究都达到了主要终点，即以年复发率（ARR）评估，奥法木单抗显著并具有临床意义地降低了确诊复发的数量1，此外还实现了关键的次要终点，即推迟了明确残疾进展*（CDP）1。在欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）第35届大会上公布的数据显示，与特立氟胺相比，奥法木单抗：

1

2

对钆增强T1病灶和新发的或扩大的T2病灶均显示出高度显著的抑制作用，显著抑制新发的活动性炎症1

3

在预先指定的汇总分析中，3个月CDP的相对风险降低了34.4%（p=0.），6个月CDP的相对风险降低了32.5%（p=0.）1

总体而言，奥法木单抗是一种有效针对CD20阳性B细胞的全人源抗体，安全性和有效性良好1。在ASCLEPIOS研究中观察到的奥法木单抗的安全性情况与II期试验的结果一致1,4。

此外，诺华还完成了APLIOS研究，这是一项开放性II期试验，针对RMS患者，探究皮下注射奥法木单抗时利用预充的注射器（与ASCLEPIOSI和II使用的一样）和自动注射笔的生物等效性5。这项研究的积极结果将在美国佛罗里达州举办的美洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ACTRIMS）论坛上公布。其结果表明，奥法木单抗提供了一种高效的B细胞疗法，方便患者在家中使用自动注射器笔自行给药。

让我们感到兴奋的是，对于追求有效疗法的患者和医生来说，奥法木单抗有可能成为强有力的首选治疗方案。奥法木单抗的出现让我们在为各种MS患者创想医药未来的不懈努力中更进一步，我们将与监管部门密切合作，确保该药物尽快惠及多发性硬化症患者。

——诺华神经科学全球项目负责人

KrishnanRamanathan

奥法木单抗预计年6月在美国获得注册批准，年第二季度在欧洲获得批准。诺华致力于让奥法木单抗惠及世界各地的患者，其他注册申请目前也正在进行中。

关于奥法木单抗

奥法木单抗是一种专为MS患者开发的完全人源化抗CD20单克隆抗体(mAb)，通过每月一次皮下注射自我给药。奥法木单抗通过结合B细胞表面的CD20分子并诱导有效B细胞裂解和耗竭而发挥作用。年，在MS患者中开展的IIb期临床研究获得阳性结果，这表明在使用奥法木单抗后的最初24周内，新发脑病灶的数量显著减少。诺华于年8月在RMS患者中启动了奥法木单抗III期研究项目。诺华于年12月从Genmab公司获得奥法木单抗的所有适应症权利，包括MS。诺华于年8月底公布了ASCLEPIOS研究的首个可解读的结果。

关于多发性硬化症

多发性硬化通过炎症、组织萎缩破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能6。全球共有约万人罹患多发性硬化7，其特征表现包括以下三种形式：第一种为复发缓解型多发性硬化(RRMS)，第二种为继发进展型多发性硬化(SPMS，通常表现为认知和躯体变化，以及总体残疾积累7)，第三种为原发进展型多发性硬化(PPMS)8。其中，大约85%的患者最初表现为复发型MS7。

*CDP作为“确证残疾恶化”(CDW)的同义词使用。

**临床孤立综合征(CIS)的定义为神经系统症状的第一次发作，持续时间至少24小时且由中枢神经系统的炎症或脱髓鞘引起9。

***奥法木单抗尚未在中国获批。本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

References

1.HauserS.Efficacyandsafetyofofatumumabversusteriflunomideinrelapsingmultiplesclerosis:resultsofthephase3ASCLEPIOSIandIItrials.Oralpresentation.ECTRIMS.

2.ClinicalTrials.gov.EfficacyandSafetyofOfatumumabComparedtoTeriflunomideinPatientsWithRelapsingMultipleSclerosis(ASCLEPIOSI).

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