在北美进行的一项有关多发性硬化(MS)的1期研究证明,间充质干细胞治疗MS无安全问题。
研究的主要作者,克利夫兰诊所MS研究Mellon中心的JeffCohen博士评论称:“我们的目标是研究其安全性,可行性和耐受性,目前已经显示,安全性非常好。细胞输注耐受性良好,无治疗相关严重或危急不良反应。”
JeffCohen博士
这项试验的目的不只为了显示效果,也进行了钆增强病变MRI扫描。这些并未显示任何有关新疾病活动性的证据,也没有明确的抑制作用。
Cohen博士称:“大多数患者的病变活性一般。”平均EDSS[扩展残疾状态量表]无变化,但也有一些“个别患者获益的诱惑暗示”。
这项试验发布于波士顿年联合ACTRIMS-ECTRIMS(用于治疗与研究多发性硬化症美洲委员会和欧洲委员会)会议。
首先,无伤害
本届会议的共同主席NeilScolding博士针对这一数据,在Medscape医学新闻中评论称:“这是非常有趣的数据,这些研究正在进行,他们在观察安全性。”
当被问及这些细胞是否具有任何治疗作用的可能性时,Scolding教授称,他认为很难在这个阶段做出有关疗效的结论。“首先确保不会对患者造成伤害并不使病情恶化,这些数据显示事实确实如此。”
研究包括24名患者——一半患有复发缓解型MS,一半患有进展性MS——EDSS评分在3-6.6分之间,且在最近2年出现活动性疾病。
Cohen博士指出目前所有用于治疗MS的疗法可减少MS复发和减缓疾病进展,但干细胞实际上只能用于疾病修复。“我们的目标是使人们变得更好,这是一个完全不同的策略。”
干细胞不受MS影响?
Cohen解释道,现在使用的是自体细胞,因为它可以减少任何排斥反应问题。他说,MS患者的干细胞可能不受这种疾病的影响。“研究的组成部分之一是比较这些患者与匹配对照组患者的MSCs。结果似乎是一样的,但也有可能存在我们看不到的细微差别。”
Freedman博士补充道:“我们从骨髓中得到这些细胞,据我们所知,MS患者的骨髓没有问题。不管你是否罹患MS,我们已经能够生成类似的细胞。通过使用自体细胞激发身体自身功能以产生修复能力,这应该没有免疫学问题。”
Freedman博士参与了一项2期研究,共名患者,目前仍在进行。他告诉Medscape医学新闻记者:“这是我们将实际观察到疗效初步迹象的地方。”
Freedman博士指出,随着干细胞的应用临床前研究数据非常令人鼓舞。“我们在动物模型中有过精彩的成功,我经常告诉我的病人,如果他们有毛茸茸的耳朵和尾巴,我能够治愈他们。”
在这项2期试验中,他们将寻找任何有关这些细胞的生物学效应的证据。“问题是我们没有一个有关恢复或修复可行的度量标准。但是如果我们能够证明这些细胞的一种生物学效应,如MS病灶的抗炎作用,想必其他生物学效应也会出现。”
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