速递诺华多发性硬化症临床新药取得关键性

药明康德/报道

今天,瑞士制药企业诺华(Novartis)公司宣布了名为EXPAND的关键性3期临床研究的积极结果。在该研究中,与安慰剂组相比,口服型每日一次BAF(siponimod)可显著降低继发进展型多发性硬化症(SPMS)患者的残疾进展风险(3个月确证残疾进展风险),达到了研究的主要终点。

▲多发性硬化症的症状和病因(图片来源:MayoClinic)

多发性硬化症是一种中枢神经系统慢性自身免疫病,在世界范围大约有万病人,对此疾患目前还没有有效治疗方案。发病时,病人的免疫系统会异常攻击大脑、脊髓和视神经等神经细胞的髓鞘——它们包裹神经细胞起绝缘和支撑作用。这种神经组织病变引起的炎症和随后的组织损害可能会导致一系列的症状,包括肌肉无力、疲劳、视觉问题,并最终可能导致残疾。一般认为,多发性硬化症有三种类型:复发缓解型多发性硬化症(RRMS)、继发进展型多发性硬化症(SPMS)和原发进行型多发性硬化症(PPMS)。

▲三种类型多发性硬化症发病特征的比较(图片来源:NationalMSSociety







































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