多发性硬化症（MS）是一种常见的中枢神经脱髓鞘疾病，全球约有患者万人。患者大脑神经会出现多发性炎性脱髓鞘斑，且发病部位、程度各异；且伴有视力模糊、极度疲劳、部分或完全瘫痪等症状。近日，《柳叶刀》发表了一份临床试验的最新成果：来自于渥太华大学的研究团队利用干细胞通过抑制并重新启动免疫系统治疗多发性硬化症（MS），并获得了突破性进展。
这一创新方案将化疗、干细胞移植结合起来，成功治疗了23名急性MS患者，将他们的大脑病变、复发率近乎控制为零。临床Ⅱ期的结果显示，23名治疗后幸存的患者中有8名已经7年多时间没有出现过复发。这是现有治疗手段达不到的成效。
化疗+干细胞移植：重塑免疫系统，扭转错误攻击
医院的干细胞移植专家、渥太华大学副教授HaroldAtkins医院著名神经病学家MarkS.Freedman博士带领团队开创了一种治疗新思路——“免疫消融和自体造血干细胞移植”（immunoablationandautologoushematopoieticstemcelltransplantation，IAHSCT）。
这种治疗方案会瓦解掉机体原有的免疫系统，并通过移植干细胞重新构建一个新系统。再生的免疫体系能够清除早期患者大脑中所有的炎症病灶，并维持长时间的监控功能，对病情实现持久的控制。
临床Ⅱ期结果：近乎为零的复发率，但是适合对象受限
共24名急性复发MS患者参加了临床试验，并在治疗后持续观察了4至13年（平均6.7年）。其中，仅有一位患者在化疗后因为肝功能衰竭、脓毒症而去世。其余23名患者在接受治疗后都幸存，且迄今没有出现过病情复发。在治疗之前，这些患者平均每1.2年复发一次。
此外，接受治疗的患者大脑中没有再检测到活跃的炎症病变。他们不需要再服用控制病情的常用药物。70%的患者病情得到了完全的控制。40%的受试对象包括视力丧失、肌肉无力、身体失衡等在内的症状出现减缓和逆转。
通常，大脑萎缩的平均速度常常用于衡量MS病情发展。接受治疗后，患者大脑的平均萎缩速度恢复至正常水平。其中一些患者甚至已经重新开始了正常的生活，包括工作、上学、结婚、生子。
Freedman教授表示，这一干预疗法主要适用于早期患者。尽管目前的临床试验规模相对较小，但是成功率较高，且相比于任何已有治疗手段，它的预后效果最佳。但是，这一治疗手段相对较复杂，只有在MS治疗、干细胞移植领域有着丰富经验的专家和医生才能操作。
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