新闻丨国际罕见病日前夕，多发性硬化症治疗

February

世界罕见病日即将到来之际，多发性硬化症（MutipleSclerosis）治疗领域传来了好消息。

2月18日，一种用于治疗“原发性进展型多发性硬化症（PPMS）”的在研药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“突破性疗法认定”，该药物由罗氏制药研发。

这是多发性硬化症药物中首个获得突破性疗法认定的试验性药物。

同时，也是罗氏自年以来获得突破性疗法认定的第12个药物。

罗氏的首席医学官和全球产品开发主管SandraHorning博士说道：

由于目前尚无针对原发性进展型多发性硬化症的有效疗法，这一药物有望满足这一重要治疗需求。我们将全力与FDA合作，尽早将这一药物带给广大患者。

该药物获得突破性疗法认定主要基于关键性三期研究ORATORIO的研究结果。研究表明：同安慰剂疗法相比，这一药物显著地降低了多发性硬化症致残及其他症状的发展。年10月召开的多发性硬化治疗和研究欧洲委员会第31次会议公布了该结果。

什么是突破性疗法认定？

突破性疗法认定旨在加速用于治疗严重或危及生命的疾病的药物的研发和评估，确保这些药物能够尽快通过FDA批准上市，帮助患者挽救生命。

什么是多发性硬化症？

多发性硬化症（MultipleSclerosis,MS）是一种慢性病，全球患者约万，当前并无治愈手段。它是一种免疫相关的神经性损伤，将导致肌肉无力、肢体疲倦、视力下降等多种症状，并可能最终导致残疾。

原发性进展型多发性硬化症（PrimaryProgressiveMultipleSclerosis,简称PPMS），是一种慢性多发性硬化症，带有逐步恶化的症状，通常没有明显的复发或缓解期。目前尚没有有效的治疗方法。

什么是罕见病日？

每年2月的最后一天为国际罕见病日。年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起了第一届国际罕见病日。选择此时间点是由于这是每四年才出现一次的日子，寓意罕见。至今全球已确认的罕见病有六七千种，约占人类总疾病的10%，多发性硬化症便是其中之一。