珍
稀
年02月28日，将是第12个国际罕见病日。
欧洲罕见病组织eurordis在年2月29日发起，将02月29日定为罕见病日。
"因你珍稀，所以珍惜"
罕见病，各个国家和地区有不同的定义标准，低于1‰也好，影响的患者总人数少于20万也好，中国仍没有一个清晰的定义，甚至缺乏详实、完整的流行病学资料。
但这一切均在改变！
笔者希望借助这篇文章，汇总几个个人认为十分重要的，对国内罕见病发展的具有特别意义的事件。
罕见病药物实行优先审评
年，国家药监局发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔〕42号）、《食品药品监管总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔〕号），明确表示对于罕见病药物注册审批实行优先审评。
政策的实施一定程度上加速了罕见病用药的注册申报进度；同时，政策也对罕见病药物的开发具有一定利好。
可喜可贺的是，诸如司来帕格、艾美赛珠单抗、特立氟胺、依库珠单抗等药物已经加速进入中国。
发布罕见病目录
年05月21日，国家卫生健康委员会等制定发布《第一批罕见病目录》，包含种罕见疾病。
这是具有特别意义的一件事，罕见病正在逐步明确！
发布第一批临床急需境外新药名单
年11月01日，国家药品监督管理局发布《第一批临床急需境外新药名单》，甄选出40款临床急需境外新药名单，并出台配套政策，明确指出名单中药物可通过专门通道加快审评，尚未申报的品种，可直接提出上市申请。
笔者统计显示，名单中，罕见病用药多达21款！下文将汇总这21款药物的中国注册申报情况。
减税+罕见病诊疗协作网
2月11日主持召开国务院常务会议，决定对罕见病药品给予增值税优惠。
清单如下：
药品主要涉及：
1.特发性肺动脉高压药物，如波生坦，安立生坦，利奥西呱，马昔腾坦等
2.特发性肺纤维化药物，如尼达尼布
3.戈谢病，如伊米苷酶
4.Noonan综合征，如重组人生长素
5.多发性硬化症，如重组人干扰素β1a
6.血友病，重组人凝血因子VIII/IX，人凝血酶原复合物等
原料药
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