年3月22日，柳叶刀在线发表诺华多发性硬化症药物siponimod（BAF）的临床III期详细数据，siponimod能够显著降低继发进展型多发性硬化症(SPMS)患者的疾病致残进展风险，具有显著的临床受益，siponimod的上市申请将会相继提交FDA和EMA。笔者在这里分享了siponimod的实验设计和主要临床数据，并对多发性硬化症做了简单介绍。
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一．EXPAND：关键临床III期试验证实siponimod具有显著临床收益
EXPAND是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床III期试验，评价siponimod在SPMS患者中的安全性和有效性，共计招募患者例，试验信息如下：
EXPAND：NCT
1.患者信息与入组
患者总计例，年龄18-60岁，女性人，男性人，EDSS评分3.0-6.5，2:1随机入组试验组或是安慰剂组。
2.试验设计和结果
SPMS缺乏有效的临床控制方案，EXPAND达到试验临床主要终点和次要终点，siponimod能够明显降低疾病致残进展风险，如下图：
siponimod同时也能够使患者的MRI指标获益，患者脑损伤进展减缓，平均损伤体积（T2-weighted）恶化进展减缓近80%。
二．Siponimod与SPMS
多发性硬化症已成为年轻患者非创伤性致残的首要原因，局限于医疗水平和经济发展，多发性硬化症治疗很不充分。年统计数据显示，全球患者总人数达万人，女性：男性患者比例为2:1。
多发性硬化症的类型：共有4类
85%患者为复发缓解型，10%患者为原发进展型，5%患者为进展型复发，其中80%复发缓解型可能病情复发成为激发进展型。
多发性硬化症最常见症状包括感觉、行动、视觉与疲劳，目前约有14种药物获批用于多发性硬化症，多发性硬化症市场规模约亿美金。
Siponimod是一种S1P1R调控剂，商业化前景被广泛看好，诺华计划在年初向FDA提价上市申请，第3季度向EMA提交上市申请，Siponimod也将成为首个被证实能够显著降低SPMS患者疾病致残进展风险的药物。
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