根据特药特材医疗救助制度规定，经专家论证确定可以入选特药特材项目的非医保目录内药品和项目，青岛市参保患者可以享受最高费用限额内，个人自费部分的70%报销；首次报销后，如果患者的自负费用超过5万元，救助资金还能对超过部分按60%的比例给予救助，补充救助额不超过10万元。魏鹏说，截至目前，已有包括戈谢病、四氢生物蝶呤缺乏症（BH4缺乏症）、肢端肥大症、原发肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病用药被纳入特药特材救助范围，共计24个品种。
魏鹏介绍，年，青岛市特药特材医疗救助资金共支出2.4亿元。青岛市还准备再将8种药品纳入救助范围。“一方面，救助资金正在逐渐吃紧；另一方面，我们还是希望有限的资金能够保障尽量多的人。”
青岛市社保局局长耿成亮表示，从年7月该市特药特材医疗救助制度实施到今年第一季度末，仅罕见病患者就特药救助了多人，总共支出余万元。特别是自年开始，青岛市将花费巨大的戈谢病特效药伊米苷酶注射剂也纳入特药目录，仅一年时间，7位患者就花费了万元。
如此重的医疗费用负担，单靠任何一方的力量来保障都是不现实的。为此，青岛市在保障资金上采取的是多方共担的原则，即政府的特药特材医疗救助项目和基本医保出一部分，患者个人出一部分，通过谈判让医药企业降价一部分，结合社会慈善项目再帮助一部分。
除此之外，青岛市还配套建立了责任医师、定点医疗和定点取药制度，这样能够有效地进行成本控制、风险控制和责任追究。该市还限定了特药特材医疗救助人次上限，如BH4缺乏症救助名额每年只能新增10个。“从全国范围来看，青岛市的经济水平算是中等偏上。在罕见病保障上，只能综合疾病状况和本地的经济水平，小心平衡、量力而行。”耿成亮说。
“不愿拒绝又接纳不了”的尴尬在罕见病患者的口耳相传中，青岛成了一个令人向往的“理想国”。这不仅因为其保障水平高，还源于青岛的政策和服务充满了人情味儿。
一位知情人士说，青岛的罕见病报销是一站式服务，病人在特供药店取药不需要垫付资金，只付自费部分即可。有两个纳入青岛市大病救助的戈谢病患儿，所用药品在经过特药特材医疗救助报销后，还可以额外申请民政救助。而民政部门的救助款是先垫付后报销的，为了减轻患者负担，特供药店就先帮孩子垫付了报销款，让孩子可以报销后再还。
这样的好名声，让青岛特药特材医疗救助政策在惠及本地患者的同时，也深深地吸引着外乡的罕见病患者。记者了解到，虽然青岛市年才将戈谢病纳入特药特材医疗救助保障范畴，但如今登记在册的7名病人中，原始本地居民仅有3人。
耿成亮无奈地说，青岛做罕见病保障，是源于对罕见病患者的社会责任和情感支持。在进行保障之前，医保部门按照本地户籍人口的发病率进行了仔细测算，以确保能够实现资金收支平衡。但是外地患者如果一直往里进，就会打破这个平衡。
对于记者的采访，耿成亮其实一直是婉拒的，即使在采访之中，他也多次表达了这种意愿。他说：“做罕见病保障太难。我们经常要去很多机构、企业拉赞助，有时候人家甚至会问，这个病人是不是你家的亲戚呀。每次我都会回答，罕见病患者就是我们的家人，如果没有人伸出一把手，他们可能就会被社会抛弃。”
耿成亮还坦言，对于医保部门来说，要提高特药特材医疗救助的门槛，把外地“移民”挡在门外，并不难。但这些患者是为了保命才会来到青岛，如果堵死这条路，对病人和他们的家庭来说太残忍。“我们现在正处在不愿意拒绝人家，但又接纳不了的尴尬境地。媒体别宣传我们，越宣传越麻烦。”
怎样救助“昂贵的少数人”事实上，在社会资源有限的情况下，优先提高绝大多数人的保障水平，还是优先保障极少数特殊人群的生存权，这不仅仅是一个卫生经济学命题，也是一个伦理问题。
医院儿科主任、小儿神经内科主任医师姜玉武教授认为，基本医保的初衷是保基本，应该惠及所有老百姓，当然也应该包括罕见病患者。只不过，除了罕见病外，我国还有很多疾病的保障都不完善。比如，有些癫痫患儿通过手术可以根治，然而就因为支付不起约10万元的手术治疗费用而放弃治疗；一些脑膜炎患儿，只要一直用药就能控制病情，却由于经济原因中断治疗。如果在不额外增加医保投入的情况下，基本医保将所有罕见病病种都纳入报销范围，势必会占去医保总量的相当大一部分，进而造成对其他疾病的保障能力降低。
青岛市社保局原处长刘军帅认为，在目前体制下，要对包括罕见病在内的重特大疾病实施大病保障，首先要解决的是医疗保障理念问题。医保部门要转变价值取向，从“钱本位”转到“人本位”，从人文的视角考量大病保障问题，在这个基础上优化配置相关资源，探索相关制度建设和机制创新。“救0.1%比 “罕见病是全社会共同面临的问题。”魏鹏建议，在卫生、社保、民政等相关部门都设置救济渠道，建立国家、患者、商业保险公司、医院、慈善组织多方负担的筹资机制。社会力量参与罕见病保障，是未来发展的方向和呼吁的重点。
耿成亮建议，应根据我国罕见病的特点，定义我国的罕见病与“孤儿药”，明确概念并写入法律。同时，仿效已经建立罕见病及“孤儿药”法律或制度的国家，在“孤儿药”标准、适用范围、评审费减免、市场保护及价格管理等方面作出明确规定。此外，针对罕见病多为遗传性疾病的特点，应尽快建立国家罕见病诊疗管理中心，对病人进行统一登记、监测，对人群进行监控、了解和研究，提高预防、治疗和管理效率。
罕见病发展中心主任黄如方呼吁，相关部门加快对罕见病药品的审批，可以考虑将一些在国外上市多年、被证明安全有效的药品取消临床试验。
姜玉武建议，我国一方面应在“孤儿药”研发方面给予更多支持，一方面应加大罕见病流行病学调查力度，促进临床发病机理的研究。“任何国家政府能够拿出来的卫生经费、资源相对于社会大众的健康和疾病诊治需求来说，永远是相对不足的。只有拿到更多更全面的数据，才能制定对于所有公众都更加公平、合理的政策，简单地凭感情做事，可能会顾此失彼。”
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