盘点全球多发性硬化症MS2016年

多发性硬化（MultipleSclerosis，MS）是一种无法治愈的神经系统进展性疾病，主要损害脊髓、大脑以及视神经，易发于15-40岁青壮年人群，常见的症状有视力模糊、身体麻木、四肢异常疲劳等，如不治疗，严重时会造成突然失明、瘫痪。多发性硬化患者以女性居多。比例大约是男性病例的2倍多。我国目前还缺乏这方面的流行病学数据，特点尚不明确。全球有超过万名多发性硬化患者。在美国，多发性硬化是导致中青年致残因素第二位，仅次于车祸。现在小M整理了年关于MS研究的新进展及重大新闻与大家分享。肠道细菌或和多发性硬化症的发病相关近日发表于ScientificReports的一项新的研究发现表明，有害细菌，或有益细菌水平不够或许和多发性硬化症发生直接相关。研究人员对来自多发性硬化症患者的粪便样本进行微生物组分析，同时以健康个体作为对照；结果表明，相比对照健康个体而言，多发性硬化症患者机体中特定菌群的水平降低或升高了。研究者表示，实际上多发性硬化症患者有着和健康个体不同的肠道微生物组，尽管这是一项初步研究，但相关数据表明，多发性患者机体中有益菌群的水平较低，比如那些从健康食物（黄豆、亚麻）中获取效益的有益菌群。在多发性硬化症家系发现核受体基因NR1H突变来自英属哥伦比亚大学的研究人员通过研究就报道了一种特殊的核受体基因NR1H突变，其或许和多发性硬化症的发病存在直接关联，相关研究刊登于国际杂志Neuron上。当前研究中，研究人员对来自加拿大多发性硬化症遗传易感性研究计划中的研究材料进行分析，该计划包含了加拿大近乎个家庭成员的遗传物质，研究者对均患多发性硬化症的家庭进行研究（两代人，5名患病个体），同时进行外显子组测序（Exomesequencing）来寻找所有家庭患病成员机体中的罕见编码突变，在鉴别出特殊的遗传突变后，研究人员重新对数据库进行了分析，在其它的多发性硬化症家庭中也发现了相同的基因突变，更有意思的是，这些家庭中的所有携带该基因突变的患者都表现为进行性的多发性硬化症。该关键基因突变为NR1H突变，是一种特殊的错义突变，其会引发基因功能的丧失，即LXRA蛋白功能的丧失，LXRA蛋白可以控制特殊基因的转录调节，而这些基因主要参与机体脂质的动态平衡、炎症及先天免疫功能。敲除该基因的小鼠往往存在神经学问题，包括髓磷脂产量的下降，而且目前有明确的证据认为该突变可以引发基因生物学功能的丧失，LXRA蛋白的缺失也会导致家族性多发性硬化症的发生。基于此发现，靶向作用该通路的疗法或许就可以帮助治疗多发性硬化症患者。

富马酸氯马斯汀或可逆转多发性硬化症所致的视力损伤来自三藩加利福尼亚大学（UCSF）多发性硬化症中心的一项新的研究发现，抗组胺药——富马酸氯马斯汀，可部分逆转多发性硬化症患者的视力损害，该研究结果已于本周在温哥华举办的美国神经病学会第68届年会上展示。该研究中，研究人员纳入了50名伴有视神经病变的MS患者（平均年龄为40岁），其视神经损伤是由于传递视觉信号到大脑的神经发生了损伤。这些研究对象患有MS的平均时间为5年，研究开始及研究结束时对所有患者进行视力测试，研究为期5个月。在前个月的研究中，给予研究对象富马酸氯马斯汀或安慰剂。然后，在后2个月内，最初给予安慰剂药物的研究对象给予富马酸氯马斯汀，而最初给予富马酸氯马斯汀的研究对象给予安慰剂。结果表明，服用富马酸氯马斯汀的患者每只眼睛的信号传输延迟得到了改善，平均加快约2毫秒。

植物肽可用于多发性硬化症预防及治疗维也纳医科大学在治疗多发性硬化症（MS）上作了一个重要的进步：动物模型中研究表明，用一种特殊合成植物肽（cyclotide）治疗，没有再出现多发性硬化症的常见临床症状。Cyclotides是一种可以从所有主要植物中获得的大环植物多肽（如咖啡植物、瓜类、甚至草和茄科植物），从中获得的药物可以口服。而目前大多数常用的多发性硬化治疗方法都是静脉给药。“一旦出现功能性神经系统问题，用MRI（核磁共振成像）扫描识别中枢神经系统的早期病变，该药物可作为基础治疗。在患有MS的动物模型中，通过口服cyclotides使疾病症状大大降低。因此，我们或许可以通过它来延长发作或疾病发生之间的时间间隔，”Gruber和Schabbauer说。维也纳科学家们的这一发现为在早期的阶段停止疾病，或者至少大大减缓发展过程提供了希望。在此基础上，维也纳医科医院已经向几个国家提交专利申请，并授权给Cyxone，他们公司已经计划对其进行进一步的开发。这一合作的目的是开发一种安全的口服活性药物用于治疗多发性硬化症。I期临床试验可能会在年底开始。摄入维生素D或可帮助改善多发性硬化症患者的病情刊登在国际杂志Neurology上的一篇研究报告中，来自约翰霍普金斯大学的研究人员通过研究发现，摄入高剂量的维生素D或许对多发性硬化症患者是安全的，而且可以帮助调节机体中过度活化的免疫反应。这项研究中，研究人员对40名多发性硬化症复发的患者进行研究，这些患者每天摄入国际单位或国际单位的维生素D补充物，持续摄入6个月时间，这项研究中并不包括严重维生素D缺失的患者；维生素D当前的推荐剂量为国际单位，研究人员在研究开始、三个月和六个月时对患者血液中的维生素D水平进行测定，并且对患者机体免疫系统T细胞的反应进行测定。

虽然研究人员仍然可以确定多发性硬化症患者机体维生素D的最优水平，但40至60ng/ml的建议范围仍然被认为是一个标准，摄入高剂量维生素D的参与者在目标制定后或许就可以达到这个水平，而低剂量摄入者或许并不会达到这个目标。摄入高剂量维生素D的个体机体中和多发性硬化症严重性相关的炎性T细胞的比例就会下降，尤其是IL-17+CD4+和CD+CD4+细胞，当机体血液中维生素D的水平超过基线水平高于18ng/ml时，维生素D水平每增加5ng/ml就会降低血液中1%的IL-17+CD4+的细胞含量，而低剂量维生素D的患者则在T细胞的水平上并不会出现太大改变。重大新闻瑞士制药巨头罗氏（Roche）免疫管线近日在欧盟和美国监管方面同时传来喜讯。欧盟方面，欧洲药品管理局（EMA）已受理单抗药物Ocrevus（ocrelizumab）治疗复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的上市许可申请。美国方面，FDA已受理Ocrevus治疗RMS和PPMS的生物制品许可申请，同时授予优先审查资格并指定处方药用户收费法，目标日期为年12月28日。如果获得EMA和FDA获批，Ocrevus将成为首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症（RMS和PPMS）的药物。ocrelizumabMAA和BLA的提交，是基于项III期临床研究的积极数据，这些研究均达到了主要终点和关键次要终点。在RMS患者中开展的2项III期临床的数据显示，与标准护理药物Rebif（商品名：利比，干扰素β-1a）相比，ocrelizumab能够更有效地预防病情复发并降低临床残疾进程，还能显著减少大脑MS病灶数量，在主要终点和关键次要终点均表现出显著优越性。在PPMS患者中开展的III期临床研究ORATORIO的数据显示，与安慰剂相比，ocrelizumab显著减少了残疾进展及其他疾病活动生物标志物。ocrelizumab是一种静脉输注药物，6个月输注一次，每年只需输注2次，有望显著改善MS患者的依从性。如果获批，罗氏计划于年将Ocrevus推向市场，用于PPMS和RMS的治疗。PPMS是多发性硬化症（MS）的一种严重病程类型，自病程开始便持续恶化，无明显的复发或缓解期，预后最差。PPMS约占MS病例的10%，目前尚无任何药物获批治疗PPMS。RMS则是一种更常见类型的MS。

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