赛诺菲过脑BTK抑制剂,2期MS疗效显著

00年4月3日，赛诺菲（Sanofi）宣布，公司在研的口服/脑渗透性的BTK抑制剂SAR，在治疗复发型多发性硬化（MS，MultipleSclerosis）患者的b期临床试验中达到主要和次要临床终点。接受SAR治疗的患者，通过磁共振成像（MRI）测量的多发硬化症相关疾病活动被显著降低。

SAR有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法。赛诺菲预计将启动四项治疗针对复发型和进展型MS患者的3期临床试验。

此前在年赛诺菲从PrincipiaBiopharma的获得SAR（PRN46）全球开发和商业化权利：其中万美元的首付款，后续的里程碑付款及产品销售分成等总计高达7.65亿美元。

本项b期临床研究是一项为期1周，随机，双盲，安慰剂对照的剂量爬坡试验。结果显示，治疗1周后，接受SAR治疗的患者大脑中通过磁共振成像（MRI）测量的MS相关疾病活动被显著降低。与对照组相比，接受SAR治疗d额患者大脑中新增和增大的Gd-T1（gadolinium-enhancingT1）病变数量减少85%，达到试验的主要终点。新增和增大的T（neworenlargingThyperintenselesions）病变数量相对减少89%，达到试验的次要终点。

多发硬化症治疗药物基于多发硬化症的疾病机制，目前国际上已批准上市多种疾病修正治疗（DiseaseModifyTherapy，DMT）药物，包括INFβ-1b、INFβ-1a、醋酸格拉替雷、米托蒽醌、那他珠单抗、阿仑单抗等注射剂，以及口服制剂如特立氟胺、芬戈莫徳、富马酸二甲酯、Siponimod、Diroximelfumarate等等。正在等待批准的有诺华的Ofatumumab(OMB)（全人源化CD0单抗）。

神经时间，国际上市的多发硬化症DMT药物

多发硬化症是一个庞大且不断增长的市场

多发性硬化好发于0-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-倍。目前，全球有超过30万人患多发性硬化，发病率约为0.03%。欧美国家患病率比亚洲人群高。

在美国有3.5万多发硬化症（MS，MultipleSclerosis）病人在接受治疗，其中75%为复发缓解型多发性硬化症（RRMS）；每年有1.5万新发患者。

由于缺乏大规模流行病学资料，我国预计约有超过3万名患者（参考亚洲地区日本，韩国发病率）；期待在不久的将来，出现更确切的数字。年5月，多发性硬化被纳入我国《第一批罕见病目录》。

参考：

NMPA/CDE；

药融圈数据;

FDA/EMA；